在子宫内成功治疗罕见遗传病
该研究记录了首例尚在子宫中的胎儿接受利司扑兰治疗的案例，标志着神经肌肉退行性疾病的子宫内干预的里程碑，若疗效及安全性获进一步验证，或将改写 SMA 的临床管理范式。
2025-02-26
Nature Medicine：尿酸——重症疟疾治疗中的“暗线”还是“推手”？
尿酸作为一个代谢标志物，其在重症疟疾中的作用揭示了疾病治疗的新维度。这一发现不仅扩展了对疾病机制的认识，还为开发新的治疗手段奠定了基础。
2025-01-28
Nature：关键蛋白之间的相互作用有望作为癌症治疗的靶点
本文研究不仅揭示了STAT3和STAT5在树突状细胞中的相互作用及其对免疫检查点疗法效果的影响，研究人员还成功开发了能靶向降解STAT3的分子，这就为癌症治疗提供了新的策略。
2025-05-17
铜死亡再登顶刊：为这种恶性脑肿瘤的治疗带来新思路
该研究发现，异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）使预后最差的 group-3 髓母细胞瘤（MB）对铜死亡敏感，从而为这种儿童中常见的脑部恶性肿瘤的治疗带来新思路。
2025-05-18
世界多发性硬化日｜把握治疗黄金期，乒乓小球转向治愈未来
2025-06-02
Cell：血管性痴呆治疗的新曙光！炎症“刹车”助力大脑修复
这项研究不仅揭示了血管性痴呆中细胞间信号传导的关键靶点，而且为开发创新疗法奠定了基础，通过深入理解血管性痴呆的细胞间相互作用机制。
2025-07-02
安进KRAS抑制剂组合获FDA优先审评资格
目前，安进正在进行3期临床试验评估Lumakras与化疗联用，一线治疗携带KRAS G12C突变，PD-L1阴性晚期非小细胞肺癌的疗效。
2024-08-11