PTC杜氏营养肌不良症药物被拒,股票狂跌60%
今天美国生物技术公司PTC Therapeutic的杜氏营养肌不良症(DMD)药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理,股票狂跌60%。
PTC杜氏肌营养不良新药Translarna上市申请被FDA拒绝受理
近日,美国FDA发布文件拒绝受理PTC Therapeutics杜氏肌营养不良 (DMD) 治疗药物 Translarna (Ataluren) 在美国的上市申请。
FDA给予原发性线粒体肌病治疗候选药物elamipretide快速审批资格
用于治疗原发性线粒体肌病的候选药物elamipretide被美国食品药品管理局(FDA)授予快速审批资格。
美纳里尼集团与Macrogen公司合作开发基因组癌症检测方法
2016年2月12日,意大利美纳里尼集团旗下的Silicon Biosystems公司与韩国Macrogen公司宣布它们将合作共同开发用于癌症精准医疗的临床检测和操作方法。
刘丽梅教授:糖尿病肾病的遗传学研究
糖尿病对众多器官的损害中对肾最显着。 一半以上的2型糖尿病患者和1/3的1型糖尿病人发生肾功能异常。糖尿病肾病(DN)是欧美人群终末期肾病(ESRD)的主因。亚洲DN患者发展为ESRD危险性更高。
贝达药业重磅新药凯美纳获国家科技一等奖
1月8日,2015年国家科学技术奖励大会在北京人民大会堂隆重举行,国家主席习近平、国务院总理李克强等领导出席大会并为获奖代表颁奖。贝达药业自主研发产品“小分子靶向抗癌药盐酸埃克替尼开发研究、产业化和推广应用
HMG:癌症药物或可治疗杜氏肌营养不良症
近日,一项刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的研究论文中,来自谢菲尔德大学的研究人员通过研究发现,一种用于治疗白血病的药物或可有效减缓杜氏肌营养不良症(DMD)的症状;杜氏肌营养不良症经常会影响男孩的健康,在英国这种疾病影响着大约2400名个体的健康,而当前并没有有效的疗法,而且很多病人一般都会在30岁之前死亡。
Science:新型基因编辑技术进展——成功阻断肌营养不良
近日,一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中,来自美国西南医学中心的研究人员通过研究,利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良(DMD)的进展。如果该技术可以有效且安全地用于DMD患者中,那么其或将帮助开发首个基于基因编辑的疗法来治疗人类致死性的疾病。
微纳生物传感检测:让老百姓吃得放心
针对我国食品和公共卫生安全检测的更高要求,亟待开展融合前沿微纳米技术的现代生物传感检测技术攻关,大幅度提升检测灵敏度、定量化、通量、多靶分型和同检等分析性能,实现既快又灵检测,提供高效、实用、便捷、可靠的快检解决方案,破解‘检不出’‘检不准’‘检不快’难题.
Nature医学颠覆性文章:杜氏肌营养不良其实是干细胞病
【导读】渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现,杜氏肌营养不良(DMD)能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上,颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解,为实现更有效的治疗