HGT：科学家有望利用mRNA疗法或CRISPR基因编辑技术治疗囊性纤维化
2020年10月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Human Gene Therapy上题为“Treating Cystic Fibrosis with mRNA and CRISPR”的研究报告中，来自佐治亚理工学院等机构的科学家们通过研究揭示了如何利用mRNA疗法或CRISPR技术来治疗囊性纤维化患者。图片来源：Univers
Nature子刊：经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性肌营养不良I型
2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型（Myotonic dystrophy type I, DM1）是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段，导致了重复性RNA的毒性堆积。因此，天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于
或能抑制机体衰老相关的肌萎缩并抑制肌少症发生
2020年9月14日 讯 /生物谷BIOON/ --随着人类预期寿命的延长，与年龄有关的疾病的发病率也在不断增加，包括肌少症（sarcopenia），其是一种因机体老化所导致的肌肉减少症；近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自巴塞尔大学等机构的科学家们通过研究发现，一种常见的药物—雷帕霉素或能减缓年龄相关的肌无
Nat Struct & Mol Biol：早发2型糖尿病竟与多种神经变性疾病发生相关 罪魁祸首竟是特殊的淀粉样纤维！
2020年9月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Structural and Molecular Biology上的研究报告中，来自利兹大学等机构的科学家们通过研究首次识别出了与早发2型糖尿病发病相关的蛋白纤维的结构，糊精（Amylin）是一种能调节机体血糖水平的蛋白质，这种小型的肽类激素能聚集并堆积形成淀粉样纤维（
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Trikafta治疗6-11岁儿童全球3期研究成功！
Trikafta在2026年将成为全球TOP10畅销药，销售额达到87.39亿美元。
Nature：揭示心肌纤维形状影响心脏功能和心力衰竭发生的分子机制
2020年9月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自冷泉港实验室等机构的科学家们通过研究分析了位于心脏内表面肌纤维复杂网状结构的功能，相关研究结果揭示了心肌形状影响心脏功能和心力衰竭发生的分子机制。对于人类而言，心脏是第一个发育的功能性器官，其在受孕仅四周就开始自发跳动了，而在发育早期，心脏会生长出一种复