新基首创红细胞成熟剂luspatercept治疗β地中海贫血III期临床获得成功
2018年7月10日/生物谷BIOON/--美国生物技术巨头新基（Celgene）与合作伙伴Acceleron制药公司近日联合宣布，评估实验性药物luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血的III期临床研究BELIEVE达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示，与安慰剂组相比，luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。BELIEVE是一项随机、双盲、多中心临床研究，在输血依赖性
Science：治疗镰状细胞疾病有戏！抑制蛋白激酶HRI可提高红细胞中的胎儿血红蛋白水平
2018年7月24日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院、宾夕法尼亚大学和宾夕法尼亚州立大学的研究人员鉴定出一种调节红细胞中的血红蛋白产生的关键蛋白，从而为在未来开发出治疗镰状细胞疾病（sickle cell disease, SCD）的创新性药物提供了一种潜在的靶标。在体外培养的人体细胞中进行的实验表明阻断这种蛋白能够降低让红细胞形状扭曲的特征性镰刀形状。相关研究结果
首次从结构上揭示间日疟原虫入侵人红细胞机制
2018年7月3日/生物谷BIOON/---疟原虫入侵人体的年轻红细胞，随后开始在整个身体中扩散。在一项新的研究中，来自澳大利亚和美国的研究人员利用低温电镜技术（cryo-EM）首次在原子水平上揭示出间日疟原虫（Plasmodium vivax）如何入侵人体红细胞的三维蓝图。他们绘制出这种疟原虫与它们入侵的年轻红细胞之间的首次接触，从而破解了它们用来附着到人红细胞上的分子机器---间日疟原虫蛋白P
美国FDA授予Ironwood公司sGC刺激剂olinciguat治疗镰状细胞病（SCD）的孤儿药资格
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ironwood制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予olinciguat（IW-1701）治疗镰状细胞病（SCD）的孤儿药资格。olinciguat是一种可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，由Ironwood公司发现并拥有完全控制权，目前正处于II期临床，评估治疗SCD和贲门失弛缓症（achalasia）的潜力。在非临床前研究中，
Cell Rep：特殊酶类阻断剂或能有效抑制胶质母细胞瘤的生长
2018年5月21日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自美国西北大学的研究人员通过研究发现，通过抑制CDK5酶类的功能或能有效抑制胶质母细胞瘤的生长，胶质母细胞瘤是一种恶性的脑癌，这项研究中研究人员阐明了特殊酶类CDK5对胶质母细胞瘤的调节性影响，或为后期开发治疗胶质母细胞瘤的新型靶向性疗法提供了新的线索和研究思路。图片来源：Nort
全球首创调节性T细胞激活剂NKTR-358进入临床1b试验
5月8日，美国生物公司Nektar Therapeutics宣布，已经开始对系统性红斑狼疮(SLE)患者进行1b期的临床研究，用于评估一种全球首创（first-in-class）的调节性T细胞刺激剂NKTR-358的安全性及初步疗效。NKTR-358可选择性地促进调节性T细胞(Tregs)在体内的增殖和激活，以恢复机体的自我耐受性机制。NKTR-358不同于用于自身免疫疾病治疗的免疫抑制药物，这类
Cell：人体红细胞发育机制取得重大突破
2018年3月24日/生物谷BIOON/---科学家们经常从基因表达控制机制（转录因子和染色质重塑等）的角度谈论细胞命运和细胞定型（cell commitment）。但是，在一项新的研究中，来自美国达纳-法伯癌症研究所和布罗德研究所的研究人员通过研究一种罕见的被称作戴-布二氏贫血（Diamond-Blackfan anemia, DBA）的遗传性血液疾病，发现了一种控制红细胞是否实现完全发育的机制
常用关节补充剂竟会促进黑素瘤细胞生长！
2018年3月19日讯 /生物谷BIOON /——根据一项在细胞和小鼠模型上进行的研究，硫酸软骨素（一种口服的增强关节的补充剂）可以促进一种黑素瘤的生长。这些研究结果将发表在《Molecular Cell》上。图片来源：Wikipedia/CC BY-SA 3.0约一半的黑素瘤中存在一个叫做B-raf基因的特殊突变（V600E）。Jing Chen博士及其同事发现硫酸软骨素会促进携带V600E突变
助力找到导致红细胞增多症的第一个遗传突变！
2018年3月12日讯 /生物谷BIOON /——一个新发现的遗传突变导致了血液中红细胞生成素（erythropoietin，EPO）增多。这个突变导致一个正常情况下并不参与形成该蛋白的信使RNA（mRNA）重编程产生该蛋白质，因此使得血液中的红细胞异常增多。来自巴塞尔大学生物医学系和巴塞尔大学医院的研究人员在《New England Journal of Medicine》上报道了他们的发现。图
最新"超级血液疗法"有望治愈癌症：红细胞替代缺失酶
小编推荐会议：2018第九届细胞治疗研讨会3月7日消息，据国外媒体报道，目前，新成立的生物技术公司Rubius Therapeutics希望使用红细胞替代缺失酶，并最终有效治疗一些罕见、致命疾病，例如：癌症。迄今为止，该公司已筹集2.2亿美元投入研发。就像医生使用患者免疫系统改良T细胞治疗癌症一样，Rubius Therapeutics公司正在使用红细胞研制靶向疾病疗法。媒体报道称，Rubius