强效选择性激酶抑制剂avapritinib治疗系统性肥大细胞增多症总缓解率77%
2019年06月22日讯 /生物谷BIOON/ --Blueprint Medicines是一家精准医疗公司，专注于开发新一代靶向和强效激酶药物，用于具有特定基因特征的疾病。近日，该公司公布了正在评估靶向抗癌药avapritinib治疗系统性肥大细胞增多症（SM）患者的I期研究EXPLORER的更新数据。结果显示，经SM临床专家中心评审委员会评估，晚期SM患者中确认的总缓解率（ORR）为77%。此
多发性硬化症新药！新基新型口服亚型选择性S1P受体调节剂ozanimod在美欧进入审查
2019年06月10日讯 /生物谷BIOON/ --新基（Celgene）近日宣布，美国FDA已受理ozanimod治疗复发型多发性硬化症（RMS）的新药申请（NDA），欧洲药品管理局（EMA）也已受理ozanimod治疗复发缓解型多发性硬化症（RRMS）的上市许可申请（MAA）。ozanimod是一种口服1-磷酸鞘氨醇（S1P）受体调节剂，能够以高亲和力选择性结合S1P亚型1（S1P1）和亚型5
首个系统性红斑狼疮(SLE)儿童药物！葛兰素史克Benlysta获美国FDA批准，用于5岁及以上儿童
2019年04月27日/生物谷BIOON/--英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）通过优先审查已批准狼疮药物Benlysta（belimumab，贝利木单抗）用于5岁及以上系统性红斑狼疮（SLE）儿童患者。值得一提的是，Benlysta是第一种在美国市场获批用于治疗SLE儿童患者的药物。此次批准，将Benlysta在美国目前关于静脉注射制剂治疗成人SLE适应症扩
Nat Biotechnol：让gRNA形成发夹结构可提高CRISPR系统的准确性，提高50倍
2019年4月21日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国杜克大学的研究人员开发出一种方法，可将CRISPR基因组编辑技术的准确性平均提高50倍。他们认为它可以很容易地扩展到这种基因编辑技术的不断扩大的其他形式。这种方法给用于识别待编辑的DNA序列的向导RNA（gRNA）添加一条短尾巴。这条增加的尾巴折叠回来进行自我结合，从而产生一把仅由靶DNA序列打开的“锁”。相关研究结果于20
Nat Immunol：揭示调节性T淋巴细胞如何帮助癌细胞躲避免疫系统的杀伤
2019年4月15日讯 /生物谷BIOON /——调节性T细胞（Regulatory T cells，Treg cells）是维持宿主免疫耐受的关键，但同时也是有效的癌症免疫疗法面临的主要障碍。Treg细胞会通过调节肿瘤浸润性T淋巴细胞（tumor-infiltrating lymphocytes，TILs）表面的抑制性受体的表达来抑制抗肿瘤免疫反应，但是迄今为止研究人员还没有研究清楚背后的调节因
诺华Mayzent获美国FDA批准，首个活动性继发进展型多发性硬化症(SPMS)口服药物
2019年3月27日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Mayzent（siponimod），用于复发型多发性硬化症（MS）成人患者的治疗，包括活动性继发进展型多发性硬化症（SPMS）、复发缓解型多发性硬化症（RRMS）、临床孤立综合征（CIS）。Mayzent预计将在大约一周内在美国上市。用药方面，患者不需要首次给药观察
基因编辑领域的灾难，人类存在适应性免疫系统针对Cas9
CRISPR-Cas9系统是基因组编辑的强大工具，可以精确修饰特定的DNA序列。正在进行许多努力以使用CRISPR-Cas9系统来治疗性地纠正人类遗传疾病。最广泛使用的Cas9直系同源物来自金黄色葡萄球菌（SaCas9）和酿脓链球菌（SpCas9）。鉴于这两种细菌以很高的频率感染人群，在体内是否预先存在的适应性免疫应答对于这两种Cas9，还不是很清楚。2019年1月29日，斯坦福大学P
Nature：揭示大脑调节性T细胞促进神经系统恢复机制
2019年1月10日/生物谷BIOON/---除了维持免疫耐受外，FOXP3+调节性T细胞（regulatory T cell, Treg）在组织稳态和重塑中发挥着特殊功能。然而，大脑Treg细胞的特征和功能仍然是不清楚的，这是因为在正常条件下大脑中存在少量的Treg细胞。在一项新的研究中，来自日本庆应义塾大学和近畿大学的研究人员发现在发生缺血性中风后，大量的Treg细胞在小鼠大脑中堆积，这促进了
FDA快速通道认定：礼来Olumiant有望打破系统性红斑狼疮新药现状
美国制药巨头礼来（Eli Lilly）与合作伙伴Incyte公司近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予JAK1/2抑制剂Olumiant（baricitinib）治疗系统性红斑狼疮（SLE）的快速通道资格。目前，双方正在III期临床研究中评估2种剂量Olumiant治疗SLE的疗效和安全性。快速通道项目旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医
艾森新药AC0058美国II期临床试验首例系统性红斑狼疮患者正式入组治疗
美国时间2018年11月28日消息，杭州艾森医药研究有限公司宣布，美国首例系统性红斑狼疮（SLE）患者正式入组AC0058在美国西南大学（Southwestern University）临床研究中心开展的II期临床试验。这意味着系统性红斑狼疮药物治疗领域迎来了重要的里程碑。一旦开发成功，AC0058将成为首个治疗系统性红斑狼疮的小分子BTK靶向创新药，患者急需有望得到极大的满足。AC0058是由艾