当再生大量骨骼时，骨骼肌干细胞返回到一种更加原始的细胞类型
2018年10月27日/生物谷BIOON/---一种常见的称为牵拉成骨技术（distraction osteogenesis）的外科技术经常被用于新生儿或婴儿中以延长下颚中存在异常发育不良的骨骼。这种畸形经常在皮-罗二氏综合征（Pierre-Robin syndrome）、特-柯二氏综合征（Treacher Collins syndrome）和颅面短小症（craniofacial microsom
乐瑞卡新适应症在华获批上市 填补纤维肌痛治疗空白
10月15日，辉瑞中国今日宣布国家药品监督管理局已正式批准辉瑞公司的全新一代钙离子通道调节剂——乐瑞卡（普瑞巴林）纤维肌痛适应症的上市申请。由此乐瑞卡也成为目前在华领先获批上市的纤维肌痛治疗药物，填补了我国该疾病领域治疗的空白，在为我国纤维肌痛临床治疗提供用药依据的同时，也有利于提高我国患者及临床医生的疾病认知程度。纤维肌痛真实存在，患者并非“无病呻吟”纤维肌痛是一种病因不
乐瑞卡新适应症在华获批上市 填补纤维肌痛治疗空白
2018年10月15日，辉瑞中国今日宣布国家药品监督管理局（SDA）已正式批准辉瑞公司的全新一代钙离子通道调节剂——乐瑞卡（普瑞巴林）纤维肌痛适应症的上市申请。由此乐瑞卡也成为目前在华领先获批上市的纤维肌痛治疗药物，填补了我国该疾病领域治疗的空白，在为我国纤维肌痛临床治疗提供用药依据的同时，也有利于提高我国患者及临床医生的疾病认知程度。纤维肌痛真实存在，患者并非“无病呻吟”纤维肌痛是一种病因不明、
辉瑞杜氏肌营养不良药物临床II期失败 两项研究均终止
制药巨头辉瑞近日宣布，将终止单抗药物domagrozumab（PF-06252616）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）正在进行中的两项临床研究：一项II期安全和有效性研究（B5161002）和一项开放标签扩展研究（B5161004）。B5161002是一项2年期、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究，在121例6-15岁DMD男孩（不论其潜在基因突变情况如何）中开展，旨在评估每月
AT132获再生医学先进疗法资格 治疗X-连锁肌小管性肌病
Audentes Therapeutics是一家致力于开发和商业化创新基因疗法用于患有严重危及生命的罕见疾病患者的生物技术公司，日前宣布美国FDA授予其AT132再生医学先进疗法(RMAT)资格，用于治疗X-连锁肌小管性肌病（XLMTM）。Audentes监管事务高级副总裁Mary S. Newman表示，“很高兴AT132被FDA授予RMAT认定，这是一个重要的监管里程碑，突出了AT132作为一
肌醇六磷酸是HIV-1组装和成熟所必需的
2018年8月10日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国康奈尔大学、弗吉尼亚大学、特拉华大学、密苏里大学、德国欧洲分子生物学实验室和奥地利科技学院的研究人员提供了HIV-1病毒结构是如何组装的新细节，这一发现为治疗这种病毒感染提供了潜在的新靶标。相关研究结果于2018年8月1日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Inositol phosphates are assembly
Axovant收获沉默替代基因疗法 用于眼咽肌营养不良症
7月8日，Axovant Sciences宣布该公司已获得Benitec Biopharma公司用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）的研究性沉默替代（Silence & Replace）基因治疗项目的全球独家权利，并已开展在神经系统疾病中另外五种基因治疗产品的研究合作。沉默替代基因治疗技术旨在在单一载体构建体中实现DNA指导的RNA干扰（沉默）以及基因的功能性拷贝（
PTC蛋白质修复疗法Translarna治疗杜氏肌营养不良（DMD）II期临床成功
2018年7月10日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna（ataluren）治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示，Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是，数据还显示，Translarna治疗的患者在第28周和第52周的
他莫昔芬和雷洛昔芬显著延缓肌营养不良症病情进展
近日，来自美国卡罗来纳医疗中心的研究人员证实，采用选择性雌激素受体调节剂（SERMs）他莫昔芬（tomoxifen）或雷洛昔芬（raloxifene）进行长期治疗能延缓最常见的一种肌营养不良症（MD）模型小鼠的病情进展。结果显示，雄性模型小鼠和雌性模型小鼠接受这种疗法治疗一年后，心脏、呼吸、骨骼肌功能均有改善，同时骨密度增加。这项研究已发表于国际医学期刊《美国病理学》。该研究的首席研究员QI-Lo
SCRR：“嵌合体”细胞能够恢复杜氏肌营养不良症关键蛋白缺陷
2018年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近由来自伊利诺伊大学的研究者们发表在《Stem Cell Review and Reports》杂志上的一篇文章，通过将正常肌细胞与患有杜氏肌营养不良症个体的肌细胞进行融合，并将其植入患有上述疾病的小鼠模型中，能够显著地提高肌肉的功能。这些细胞叫做"嵌合体细胞"，是由含有正常的dystrophin蛋白（肌肉结构性蛋白，而杜氏肌营养不良症患者