Axsome创新戒烟药2期临床结果积极
今日，专注于开发治疗中枢神经系统疾病的新疗法的临床阶段生物医药公司Axsome Therapeutics宣布，其在研戒烟药物AXS-05，与安非他酮（bupropion）相比，在戒烟的疗程中达到了主要终点。AXS-05显着减少了每日吸烟数目。烟草依赖是一种慢性高复发性疾病。世界卫生组织已将烟草依赖作为一种疾病列入国际疾病分类，确认烟草依赖是目前人类健康的最大威胁之一。美国约有4000多
辉瑞/礼来公布骨关节炎3期临床结果
辉瑞与合作伙伴礼来近日公布了非阿片类新型止痛药tanezumab治疗骨关节炎（OA）III期临床研究（A4091058）的顶线结果。该研究旨在比较两种剂量tanezumab（2.5mg和5mg）与非甾体抗炎药（NSAID）治疗中度至重度髋关节或膝关节OA患者56周的疗效和长期（80周）安全性。结果显示，仅高剂量tanezumab表现出显着疗效，但同时关节安全事件发生率明显升高。A409
诺华基因疗法3期结果积极 有望5月获批上市
日前，诺华旗下的AveXis公司宣布，治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma，在名为STR1VE的3期临床试验中，获得积极中期结果。Zolgensma能够延长婴儿的无事件生存期（event-free survival），提高运动能力评分，并且让他们达到在未接受治疗情况下无法达到的发育里程碑。这款疗法如果获批，将成为FDA批准的第二款体内给药的基因疗法。SMA是一种
FDA扩展合作 首次使用真实世界数据预测临床试验结果
真实世界数据（RWE）能够替代临床试验支持美国FDA的监管批准么？美国FDA与哈佛大学布莱根妇女医院（Brigham and Women's Hospital）和Aetion公司将合作解答这一问题。今日，美国FDA扩展了与布莱根妇女医院和Aetion公司的合作，将使用RWE预测7项仍在进行的4期临床试验结果。这是第一次研究人员将使用RWE预测尚未结束的临床试验结果。RWE是在临床试验严
恢复神经性听力损失 小分子再生医学疗法初期临床结果积极
日前，处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322，在治疗稳定感音神经性听力损失（stable sensorineural hearing loss，SSHL）的1/2期临床试验中，取得了恢复听力的积极结果。暴露于娱乐性噪音，或长期暴露于类似重型建筑工地或军事训练等许多专业环境中的噪音，或者重复暴露于与现代生
阿斯利康新药Fasenra 2期结果积极 几乎完全清除致病白细胞
日前，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，该公司开发的IL-5受体α（IL-5Rα）抑制剂Fasenra（benralizumab），在治疗嗜酸性粒细胞增多症（HES）患者的2期试验中，达到几乎完全清除嗜酸性粒细胞并且改善临床后果的效果。这项研发发表在《新英格兰医学杂志》上。HES是一类由于血液和组织中嗜酸性粒细胞异常增多（大于1500个细胞每微升）而导致的罕见疾病。嗜酸性粒细胞的
百时美施贵宝公布Opdivo肺癌长期疗效结果
日前，百时美施贵宝（BMS）在美国亚特兰大举行的AACR年会上公布了该公司的抗PD-1重磅药Opdivo（nivolumab），作为2线疗法治疗非小细胞肺癌（NSCLC）患者的长期生存结果。汇集了CheckMate-017， -057， -063， 和-003四个3期临床试验中总计664名患者的试验结果表明，接受Opdivo治疗的患者在4年之后，总生存率（OS）达到14%。对于PD-L
血友病基因疗法临床结果积极 可提高凝血因子至正常水平
4月3日，Sangamo Therapeutics和辉瑞（Pfizer）公司宣布，双方联合开发的治疗A型血友病的基因疗法SB-525，在1/2期临床试验中获得积极中期数据。数据表明SB-525具有良好的安全性和耐受性，而且能够剂量依赖性提高凝血因子VIII（FVIII）的水平。A型血友病是一种遗传性血液疾病，患者由于编码FVIII的基因出现突变，导致FVIII水平不足，因此出现不受控制
抗体偶联药物关键性2期结果积极 今年有望递交BLA
3月29日，Seattle Genetics和安斯泰来（Astellas）公司联合宣布，其用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的在研抗体偶联药物（ADC）enfortumab vedotin，在关键性2期试验EV-201的队列1的患者中，取得了积极顶线结果。该队列的患者此前接受过铂基化疗和PD-1或PD-L1抑制剂的治疗。鉴于本次试验取得了对客观缓解率（ORR）的显着提高，两家公司计划在
百时美施贵宝公布欧狄沃（纳武利尤单抗注射液）治疗经治非小细胞肺癌患者的长期生存汇总分析结果
2019年4月2日，百时美施贵宝（纽约证券交易所代码：BMY）公布了一项长期生存汇总分析结果，该数据来自于四项临床研究（CheckMate -017，-057，-063和-003; n = 664），所有经治晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者均使用欧狄沃（纳武利尤单抗注射液）进行治疗。汇总分析结果显示，在所有接受纳武利尤单抗注射液治疗的患者中，有14%在四年后仍然存活。值得注意的是，在PD-L