9.5亿美元开发神经退行性疾病新疗法
今日，Alkermes公司宣布，收购致力于开发突触功能障碍新疗法的Rodin Therapeutics公司。此次合作将利用Alkermes在中枢神经系统（CNS）疾病方面的专业知识，通过开发控制突触形成的表观遗传学调制剂，将Alkermes的研发范围扩展到更广泛的神经退行性疾病治疗领域之中。突触功能障碍是许多神经退行性疾病和神经/精神疾病的病理特征，神经突触的丧失与认知能力下降密切相关
获优先审评资格 罕见神经疾病创新疗法有望明年3月获批
日前，致力于开发罕见病疗法的Zogenix公司宣布，美国FDA已经接受该公司为Fintepla（ZX008，口服低剂量氟苯丙胺）递交的新药上市申请（NDA），治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。FDA同时授予这一NDA优先审评资格，预计在明年3月25日之前作出回复。Dravet综合症又称为婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI)，是一种罕见的难治性癫痫性脑病。大部分患者由于遗传因素在出生后的第一年就表
揭示炎症过程促进阿尔茨海默病等神经退行性脑疾病产生
2019年11月24日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自德国波恩大学和德国神经退行性疾病中心等研究机构的研究人员报道炎症驱动神经退行性脑疾病进展，并在神经元内tau蛋白的积累中起主要作用。该发现基于对人脑组织的分析和进一步的实验室研究。特别是对阿尔茨海默病而言，这一结果揭示了β淀粉样蛋白（Aβ）和tau病理之间迄今未知的联系。此外，它还表明炎症过程代表了未来治疗的一个潜在靶标。相关
Nat Neuro：研究揭示大脑中隐藏的免疫细胞，可能参与神经退行性疾病
2019年5月23日讯 /生物谷BIOON /——大脑中含有多种免疫细胞，它们对大脑功能起着重要作用。VUB的VIB炎症研究中心的Kiavash Movahedi教授领导的一个研究小组已经开发了一个完整的大脑免疫细胞图谱。这不仅揭示了巨噬细胞惊人的多样性，也揭示了小胶质细胞的存在。值得注意的是，这些以前不为人知的小胶质细胞与通常与阿尔茨海默氏症等神经退行性疾病相关的小胶质细胞有明显的相似之处。这些
研究发现TDP-43激活线粒体UPR诱导线粒体损伤 及神经退行性疾病的新机制
TDP-43是一个多功能的DNA和RNA结合蛋白，由TARDBP基因编码，在细胞内的RNA转录、选择性剪接及mRNA稳定性调节等过程中发挥功能。在ALS (amyotrophic lateral sclerosis)和FTLD (frontotemporal lobar degeneration)患者大脑或脊髓受损区域的神经元和胶质细胞中，能检测到泛素化的蛋白质包涵体，TDP-43是其
Cell：操纵SKN-1A的蛋白序列编辑有望治疗阿尔茨海默病等神经退行性疾病
2019年4月22日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国麻省总医院的研究人员发现细胞通过编辑一种关键的传感蛋白的氨基酸序列来感知蛋白酶体功能障碍并以一种之前未描述的方式作出反应的机制。相关研究结果发表在2019年4月18日的Cell期刊上，论文标题为“Protein Sequence Editing of SKN-1A/Nrf1 by Peptide:N-Glycanase Co
多篇文章解读神经退行性疾病研究进展！
神经退行性疾病是机体神经元结构或功能逐渐丧失而引发的一类疾病，起包括帕金森疾病、阿尔兹海默病、亨廷顿氏病等；目前这类疾病病因尚不明确并无有效治愈手段，且严重威胁着患者的生活质量，近年来，科学家们在退行性疾病研究领域取得了多项研究成果，本文中，小编对相关研究进行整理，分享给大家！【1】Lab Invest：人工智能有助于鉴定神经退行性疾病doi：10.1038/s41374-019-0202-4根据
靶向蛋白聚集节点 创新疗法有望治疗多种神经退行性疾病
在97%的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中，一种名为TDP-43的蛋白的致病类型会在大脑中聚集和积累。这种蛋白的积累同时出现很多阿兹海默病（60%）、慢性创伤性脑病（80%）和额颞叶失智症（45%）患者中。如果TDP-43的异常聚集是这些疾病发生的重要步骤，那么我们能否找出防止这些有毒聚集物产生的方法呢？美国匹兹堡大学的研究人员发现了一种方法，使用寡核苷酸，他们能够防止TDP-43在神经
神经退行性疾病临床案例实录
阿尔兹海默症、帕金森病、亨廷顿病和肌萎缩性脊髓侧索硬化症均属于神经退行性疾病，目前临床仍缺乏有效治疗药物。干细胞治疗阿尔兹海默症的现状与未来阿尔茨海默病大家都很熟悉，就不多做解释。作为第一大神经系统退行性疾病，该病起病隐匿,并且进行性发展。阿尔兹海默症病因迄今未明，给疾病的预防和治疗带来了很大的困难，目前还没有有效的治疗方法或者药物能根治该疾病，只能借助综合治疗手段来缓解和治疗。在神经退行性疾病研
Lab Invest：人工智能有助于鉴定神经退行性疾病
2019年3月5日 讯 /生物谷BIOON/ --根据西奈山伊坎医学院进行的一项研究，研究人员开发了一种人工智能平台，用于检测人类大脑组织样本中的一系列神经退行性疾病，包括阿尔茨海默病和慢性创伤性脑病，相关结果发表在发表在《Laboratory Investigation》杂志上。他们的发现将帮助科学家开发出有针对性的生物标志物和治疗剂，从而更准确地诊断复杂的脑部疾病，从而改善患者的治疗效果。神经