基因疗法PBGM01获EMA孤儿药认定 用于治疗GM1神经节苷脂贮积症
专注于开发罕见单基因中枢神经系统疾病转化疗法的Passage Bio公司(NASDAQ： PASG) 于26号宣布，欧盟委员会（EC）已授予该公司用于治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1）的先导基因治疗候选药物PBGM01孤儿药称号。PBGM01是一种腺相关病毒载体（AAV）基因递送疗法，用于治疗婴儿GM1。PBGM01将编码β-gal的功能性GL
《细胞》研究发现新的色氨酸代谢酶，为肿瘤免疫治疗提供潜在靶点
根据顶尖学术杂志《细胞》上最近刊登的一项新研究，来自德国癌症研究中心（German Cancer Research Center，DKFZ）和柏林健康研究所（Berlin Institute of Health，BIH）的科学家在多种类型的癌症中发现，肿瘤细胞大量产生一种名为IL4I1（Interleukin-4-Induced-1）的代谢酶，可
研究发现谷氨酸能神经元对睡眠稳态调节的重要作用
9月4日，《科学》杂志发表题为Regulation of sleep homeostasis mediator adenosine by basal forebrain glutamatergic neurons的研究论文。该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室研究员徐敏
研究揭示H3K27me3去甲基化酶KDM6家族调控人神经发生的关键作用
中国科学院广州生物医药与健康研究院潘光锦课题组在《自然-通讯》（Nature Communications）上发表了题为JMJD3 and UTX determine fidelity and lineage specification of human neural progenitor cells 的研究论文。该研究发现H3K27me3去甲基化酶JMJD
研究揭示精氨酸甲基转移酶prmt5在斑马鱼性腺发育中的功能和机制
蛋白质精氨酸甲基化是一类重要的蛋白质翻译后修饰型式，它受精氨酸甲基化转移酶基因家族的介导，在RNA加工、DNA修复、蛋白与蛋白相互作用及基因调控等方面起非常重要的作用。精氨酸甲基转移酶prmt5为该基因家族成员之一，属II型精氨酸甲基化转移酶，介导对称性精氨酸双甲基化。由于Prmt5基因在小鼠中全身性敲除，导致胚胎早期死亡，因此对其总体的在体生物学功能还并不十分了解。中国科学院水生生物研究所研究人
精氨酸酶1缺乏症新药！美国FDA授予pegzilarginase(聚乙二醇精氨酸酶)突破性药物资格
2019年07月25日/生物谷BIOON/--Aeglea BioTherapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发具有增强特性的下一代人类酶，为医疗需求未得到满足的疾病提供解决方案。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予先导疗法pegzilarginase（聚乙二醇精氨酸酶）治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的突破性药物资格（BTD），这是一种在儿童早期出现的罕见
精氨酸甲基化酶（PRMTs）和精氨酸甲基化—癌症最保守的秘密？
蛋白的翻译后修饰是引起蛋白质组多样性和细胞动态平衡的关键因素，蛋白的翻译后修饰失调将会导致癌症发生。越来越多的研究证明精氨酸甲基化与癌症的发展相关，精氨酸甲基化酶（PRMTs）也成了药物靶标的热门研究对象。本文从 PRMTs 在干细胞生物学、表观遗传学、可变剪切、免疫监控以及 DNA 损伤应答等方面的作用进行了阐述，并关注了目前临床试验治疗癌症的特异性靶标。1癌症生物学中精氨酸甲基化异
研究揭示天蓝色链霉菌亮氨酰-tRNA合成酶识别两类亮氨酸tRNA的分子机理
国际学术期刊《核酸研究》（Nucleic Acids Research）在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所王恩多研究组的最新研究成果：LeuRS can leucylate type I and type II tRNALeus in Streptomyces coelicolor。tRNA根据可变环的大小分为两类，长的为I类、短的为I