科学家在遗传性疾病研究中取得的新成果！
本文中，小编整理了近期多篇重要研究成果，共同解读科学家们在人类遗传性疾病研究中取得的重要成绩，分享给大家！【1】Cell Res：意外发现！维生素B12或许可以治疗遗传性帕金森！doi：10.1038/s41422-019-0153-8巴斯克科学基金会的研究员、Biofisika研究所(CSIC-UPV/EHU）主任Iban Ubarretxena参与的一项研究发现了一种可能被开发用于对抗帕金森疾
Cell：操纵SKN-1A的蛋白序列编辑有望治疗阿尔茨海默病等神经退行性疾病
2019年4月22日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国麻省总医院的研究人员发现细胞通过编辑一种关键的传感蛋白的氨基酸序列来感知蛋白酶体功能障碍并以一种之前未描述的方式作出反应的机制。相关研究结果发表在2019年4月18日的Cell期刊上，论文标题为“Protein Sequence Editing of SKN-1A/Nrf1 by Peptide:N-Glycanase Co
恢复神经性听力损失 小分子再生医学疗法初期临床结果积极
日前，处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322，在治疗稳定感音神经性听力损失（stable sensorineural hearing loss，SSHL）的1/2期临床试验中，取得了恢复听力的积极结果。暴露于娱乐性噪音，或长期暴露于类似重型建筑工地或军事训练等许多专业环境中的噪音，或者重复暴露于与现代生
多篇文章解读神经退行性疾病研究进展！
神经退行性疾病是机体神经元结构或功能逐渐丧失而引发的一类疾病，起包括帕金森疾病、阿尔兹海默病、亨廷顿氏病等；目前这类疾病病因尚不明确并无有效治愈手段，且严重威胁着患者的生活质量，近年来，科学家们在退行性疾病研究领域取得了多项研究成果，本文中，小编对相关研究进行整理，分享给大家！【1】Lab Invest：人工智能有助于鉴定神经退行性疾病doi：10.1038/s41374-019-0202-4根据
Alnylam与再生元达成$10亿+合作，开发治疗眼部和中枢神经系统疾病RNAi疗法
2019年04月13日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获批用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，该药是RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的全球首款RNAi药物。近日，Alnylam公司宣布，与再生元（Regeneron）达成一项战略
关于严重传染性疾病“类鼻疽”，我们需要知道的
2019年3月21日 讯 /生物谷BIOON/ --在毁灭性的汤洪水消退之后，威胁人类生存的则是严重的细菌感染。导致这种疾病的细菌名为Burkholderia pseudomallei，它是一种生活在土壤深处的细菌。一些改变土壤结构的自然时间，例如暴雨和洪水，能够将B.pseudomallei带到地表，进而，它可以通过皮肤的破裂进入人体.类鼻疽可能在入侵部位引起溃疡，并通过血流扩散到体内的多个部位
神经退行性疾病临床案例实录
阿尔兹海默症、帕金森病、亨廷顿病和肌萎缩性脊髓侧索硬化症均属于神经退行性疾病，目前临床仍缺乏有效治疗药物。干细胞治疗阿尔兹海默症的现状与未来阿尔茨海默病大家都很熟悉，就不多做解释。作为第一大神经系统退行性疾病，该病起病隐匿,并且进行性发展。阿尔兹海默症病因迄今未明，给疾病的预防和治疗带来了很大的困难，目前还没有有效的治疗方法或者药物能根治该疾病，只能借助综合治疗手段来缓解和治疗。在神经退行性疾病研
Nat Commun：嗜睡或是一种自身免疫性疾病！
2019年3月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自哥本哈根大学的科学家们通过研究在发作性嗜睡病(narcolepsy)患者机体中发现了自体反应性细胞，这或许是一项最新的研究证据，其表明了睡眠障碍或许是一种自身免疫性疾病，相关研究刊登于国际杂志Nature Communications上，本文研究结果有望帮助研究者开发治疗多种慢性疾病的新型疗法。图片来源：healthtopia.net研
靶向蛋白聚集节点 创新疗法有望治疗多种神经退行性疾病
在97%的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中，一种名为TDP-43的蛋白的致病类型会在大脑中聚集和积累。这种蛋白的积累同时出现很多阿兹海默病（60%）、慢性创伤性脑病（80%）和额颞叶失智症（45%）患者中。如果TDP-43的异常聚集是这些疾病发生的重要步骤，那么我们能否找出防止这些有毒聚集物产生的方法呢？美国匹兹堡大学的研究人员发现了一种方法，使用寡核苷酸，他们能够防止TDP-43在神经
Lab Invest：人工智能有助于鉴定神经退行性疾病
2019年3月5日 讯 /生物谷BIOON/ --根据西奈山伊坎医学院进行的一项研究，研究人员开发了一种人工智能平台，用于检测人类大脑组织样本中的一系列神经退行性疾病，包括阿尔茨海默病和慢性创伤性脑病，相关结果发表在发表在《Laboratory Investigation》杂志上。他们的发现将帮助科学家开发出有针对性的生物标志物和治疗剂，从而更准确地诊断复杂的脑部疾病，从而改善患者的治疗效果。神经