Shire长效A型血友病疗法Adynovi获欧盟CHMP支持批准，用于青少年及成人患者
2017年11月15日/生物谷BIOON/--英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司研发的一款血友病疗法在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Adynovi（抗血友病因子[重组]，聚乙二醇化），用于12岁及以上青少年及成人A型血有病患者的按需治疗（on-demand use）及预防性治疗（pr
异体CAR-T疗法UCART123拓展AML和BPDCN治疗适应症临床研究获FDA支持
2017年11月13日讯 /生物谷BIOON/ --11月6日，致力于异体CAR-T疗法开发的Cellectis公司宣布，FDA允许在研CAR-T疗法UCART123的临床试验继续开展，同时还扩展了该疗法治疗急性骨髓性白血病（AML）以及母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）的临床试验。UCART123是一款区别于传统自体CAR-T疗法的通用型CAR-T疗法。在传统CAR-T疗法中，研发人员首
药物成瘾新药获专家支持 有望本月上市
Indivior公司于近日宣布，美国FDA精神药物咨询委员会和药物安全与风险管理咨询委员会以18：1的投票结果，建议批准新药RBP-6000用于治疗阿片类药物使用障碍（OUD）。FDA通常会采纳委员会的建议，并将于本月底对这一药物的批准做出最终决定。如果获批，该药物会作为治疗方案的一部分，与咨询和心理社会支持一起使用。阿片类药物使用障碍表现为强制、长期自我使用阿片类药物，并且没有合法的
FDA顾问支持基因疗法用于治疗遗传性失明患者
2017年10月26日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，FDA批准了相关机构首次利用基因疗法来治疗因遗传突变而诱发的疾病；10月12日，一个由外部专家组成的小组一致投票通过了这种基因疗法在治疗遗传性失明上带来的益处或许超过了其所带来的风险，当然了FDA并不需要听从其顾问的指导，但通常情况下其需要这么做，关于这种名为voretigene neparvovec（Luxturna）的疗法的最终决定预
研究发现真核基因组更像“一窝社会性昆虫”
传统上，基因组被喻为一本书，即“生命之书”，主要是指蛋白质编码DNA贮藏遗传信息、能够被转录和翻译为蛋白质的功能。然而，随着人类和越来越多其他高等生物基因组的完成，人们渐渐认识到将基因组比喻为书可能有点不合适了。龙岩学院生命科学学院教授邱国华等经过多年研究后将其比喻为“一窝社会性昆虫”。近日，相关文章发表于国际期刊《表观基因组学》。非编码DNA是“保镖”邱国华等人认为，基因组有别于一本
CTMX抗癌药物获安进15亿美元支持
2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日，CytomX（CTMX）与制药巨头安进达成了价值15亿美元的免疫肿瘤学战略合作，CTMX股价应声大涨。CTMX与安进将共同研发双特异性靶向EGFR（表皮生长因子受体）的T细胞疗法。EGFR是一个被广泛认可的肿瘤靶点，表达于多种类型癌症中。安进研发部门主管Sean Harper非常看好CTMX的Probody平台及其抗EGFR疗法的潜力。 他
Immatics公司TCR（T-Cell Receptor）疗法获安进等公司5800万美元支持
2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日，专注于癌症免疫疗法开发的Immatics公司宣布完成E轮融资，共筹集5800万美元。该E轮融资得到了包括 dievini Hopp Biotech holding、Wellington Partners, AT Impf GmbH等的支持，同时也得到了生命科学领域投资者以及安进的大力支持。安进是一家知名的全球生物技术公司，也是Immatic
盖茨基金会投资4000万美元支持TCR-T疗法
Bill＆MelindaGates基金会为Immunocore公司投资4000万美元，以支持开发公司的TCR-T疗法，治疗具有全球健康挑战性的传染病。作为全球领先的TCR公司，Immunocore将重点开发ImmTAV和ImmTAB分子，用于治疗结核病（TB）和人类免疫缺陷病毒（HIV），这将有望缩短治疗时间并改善患者预后。Immunocore公司传染病分部副总裁NamirHassan博士评论说：
GSK带状疱疹疫苗Shingrix获美国FDA专家委员会一致支持批准
2017年9月15日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）疫苗及相关生物制品顾问委员会（VRBPAC）一致投票认为，该公司所提交的数据支持了带状疱疹疫苗Shingrix（HZ/su）在50岁及以上老年群体中预防带状疱疹的有效性和安全性。FDA在做出最终审查决定时将会参考其顾问委员会的意见。Shingrix是一种非活亚单位疫
新的实验数据为尼达尼布治疗IPF的关键作用提供支持
关于OFEV®（尼达尼布）加用吡非尼酮的INJOURNEYTM试验的安全性和有效性结果为尼达尼布治疗IPF的关键作用提供新的数据支持这项来自12周的研究数据显示，尼达尼布加用吡非尼酮治疗IPF患者的安全性和耐受性与各药单独使用的已知特征一致1 探索性的有效性分析提示，尼达尼布基础上加用吡非尼酮的治疗有潜在获益1 INJOURNEYTM的结果已被添加至用来证实尼达尼布治疗IPF的安全性和有效