倒位子翻转有助于细菌抵抗抗生素
2019年1月12日/生物谷BIOON/---众所周知，细菌有许多手段来适应不断变化的环境，比如突变和彼此间共享DNA片段。科学家们较少研究的一种机制允许细菌通过微调特定基因或通路的使用来对冲快速变化的环境，这一过程被称为“相位变化（phase variation）”。相位变化通过一个独特的细菌启动子家族和其他的基因调节DNA片段发挥作用。这个启动子家族和这些基因调节DNA片段统称为倒位子（inv
碱基编辑器最新研究进展
2018年10月31日/生物谷BIOON/---在广泛使用的CRISPR/Cas9基因编辑工具中，核酸酶Cas9含有两个具有切割活性的结构域：HNH结构域和RuvC结构域，其中HNH结构域切割与crRNA互补的DNA链，而RuvC结构域切割非互补链。RuvC结构域可分为三个亚结构域：RuvC I、RuvC II和RuvC III，RuvC I接近于Cas9的氨基端，RuvC II和RuvC III
Cell：DNA碱基修饰或是胶质母细胞瘤如此致命的罪魁祸首
2018年11月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自耶鲁大学和加利福尼亚大学的科学家们通过联合研究发现，基因组中小片段区域上DNA的简单修饰或许就能让胶质母细胞瘤变得非常致命。图片来源：stock.adobe.com胶质母细胞瘤是一种非常致命性的脑瘤，患者的生存率仅有3-6个月，主要的罪魁祸首就是患者机体中存在一类特殊的肿瘤细胞，这类细胞会对标准
通过让视紫红质翻转扩大光遗传学工具包
2018年10月23日/生物谷BIOON/---科学家们已证实使用光敏感蛋白控制单个脑细胞是一种检测大脑复杂性的强有力工具。随着神经科学的这个分支不断扩大，对各种蛋白工具的需求也在增加。在一项新的研究中，来自美国霍华德休斯医学研究所等研究机构的研究人员发现一种对一类称为视紫红质（rhodopsin）的蛋白进行改造的新方法。通过在细胞膜中翻转这类蛋白，他们能够产生具有不同特性的工具。相关研究结果于2
研究人员建立植物基因组高效C-T单碱基编辑新系统
单碱基编辑技术(Base editor)是基于CRISPR系统的新型靶基因定点修饰技术，在不产生DNA双链断裂的情况下，利用胞嘧啶脱氨酶或人工进化的腺嘌呤脱氨酶对靶位点进行精准的单碱基编辑，从而实现C-T或A-G的替换。目前，基于融合大鼠胞嘧啶脱氨酶APOBEC1的BE3介导的C-T碱基编辑技术已广泛应用在植物中，但该系统仍然存在一定的缺陷，如编辑效率低、编辑的活性窗口相对狭窄以及对G
一文看懂DNA碱基编辑器发展脉络
2018年10月11日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CRISPR/Cas9系统中，酶Cas9在DNA靶位点上进
Nat Med：在体内利用新型碱基编辑器有望治疗遗传疾病
2018年10月9日/生物谷BIOON/---新生儿的父母可能都了解一种称为苯丙酮尿症（phenylketonuria）的代谢障碍。在瑞士，所有新生儿都会接受这种遗传疾病的筛查。经发现患有苯丙酮尿症的儿童需要吃特殊饮食，这样苯丙氨酸就不会在体内堆积。过量的苯丙氨酸会迟滞精神和运动发育。如果这种遗传疾病不及时加以治疗的话，儿童可能会遭受严重的精神残疾。这种代谢障碍的病因是编码苯丙氨酸羟化酶（phen
单碱基编辑获重大进展 有望出生前就可治疗遗传病
9月10日，在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的两篇科学论文中，宾夕法尼亚大学和苏黎世联邦理工学院的两个不同团队，使用基于CRISPR系统的碱基编辑器，成功在小鼠模型中治疗了由于基因突变导致的罕见肝脏疾病。其中宾夕法尼亚大学的团队成功在小鼠出生以前就可治疗它们患上的遗传病。CRISPR-Cas9基因编辑系统自问世以来获得了科学研究领域和生物医药领域的广泛
Nat Med：碱基编辑器取得重大进展！有望在产前治疗先天性疾病
2018年10月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员首次进行产前基因编辑来阻止实验室动物出现致命性的代谢障碍，从而有潜力在出生前治疗人类先天性疾病。这就为在产前利用一种复杂的低毒的工具高效地对致病性基因中的DNA碱基进行编辑提供了概念验证。相关研究结果发表在2018年10月的Nature Medicine期刊上，论文标题为“I
Cell子刊：我国科学家成功利用碱基编辑修复人胚胎中的致病性基因突变
2018年8月30日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国广州医科大学附属第三医院、中科院生物化学与细胞生物学研究所和上海科技大学的研究人员利用一种改进形式的CRISPR基因编辑技术来修复活的人胚胎中的遗传缺陷。在近期发表Molecular Therapy期刊上的标题为“Correction of the Marfan Syndrome Pathogenic FBN1 Mutatio