《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
科研人员开发表观转录组数据聚类框架iMVP
iMVP的开发为RNA编辑修饰研究带来了新的可能性,为科研人员提供了一个更全面、更有效的工具,有望有助于更深入地理解RNA编辑修饰的复杂性和功能。
2023-10-13
世界首个:由人类细胞制造的生物机器人,可自主运动,还能修复神经创伤
利用细胞组装固有的灵活规则,不仅可以帮助科学家创建机器人,还可以帮助他们理解天然生物体是如何组装的,基因组和环境如何共同创造组织、器官和四肢,以及如何通过再生治疗来恢复它们。
2023-12-05
世界首个完全由AI设计的CRISPR基因编辑器来了!已成功编辑人类DNA,且免费开源
Profluent 是一家创立于2022年AI蛋白质设计公司,致力于通过人工智能从头设计全新蛋白质,从而开发突破性药物和疗法。
2024-04-26
世界首例猪肝脏人体实验,经过69处基因编辑,未发生排异反应,已申请临床试验
研究团队使用eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏,将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环(ELC)设备,让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环。
2024-01-22
全球试验齐保驾,中国证据来护航——司美格鲁肽的中国人群数据解读
近年来,不同作用机制的新型降糖药物相继问世,基于国家药监局药审中心《境外已上市境内未上市药品临床技术要求》的通告,药物在中国上市需要有中国患者的研究数据,因此新药上市比国外平均晚3-5年。
2024-04-24
Commun Biol:科学家开发出世界首个用于提前进行人类癌症诊断的微小硬度探针
本研究中科研人员开发出一种无需标记、具备亚细胞分辨率且兼容内窥镜技术的手段,有望揭示组织内部与其结构生物学相关的材料特性,为基于单细胞层面的体内可塑性诊断开辟新的途径。
2024-04-22