再鼎超1.7亿美元引进的创新疗法拟纳入突破性治疗品种
今日（8月22日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，再鼎医药递交的repotrectinib胶囊拟被纳入突破性治疗品种，针对的适应症是：治疗既往接受过TRK TKI治疗失败的NTRK融合
天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法，改善视网膜色素变性小鼠表型，校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外，使用光感受器特异性启动子，例如 RHO，可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
PNAS：新型基因疗法或能通过减少钠离子水平来治疗人类慢性疼痛
来自纽约大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的基因疗法，其能通过间接调节特殊的钠离子通道来帮助治疗人类慢性疼痛。
吸金2.55亿美元，BMS押注的初创推出自动化「细胞疗法智能工厂」，生产效率比传统CDMO提高10倍
据官网资料显示，Cellares 还提出了一种“技术采用伙伴关系”（Technology Adoption Partnership，TAP）计划。
Nature：一种新方法或有望帮助开发治疗人类罕见疾病的RNA疗法
来自韩国科学技术院等机构的科学家们通过研究利用反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides)有望治疗一种名为共济失调毛细血管扩张等罕见人类疾病。
神秘投资机构加入，tRNA疗法明星公司完成1.09亿美元融资，推进临床试验
近日，由 Flagship Pioneering 支持的、致力于开发 tRNA 疗法的初创 Alltrna 宣布完成
Nature子刊 | 利用DNA折纸提高细胞疗法精准度，24h可减少90%癌细胞，已成立公司
其中一种 PTE 取得了成功，他们再次对其进行了测试，看看它是否可以在更长的时间内控制肿瘤的生长。这次，他们在注射后对小鼠进行了 21 天的监测。他们发现，与未治疗的小鼠相比，PTE 减少了治疗小鼠的
国内首款帕金森病iPSC衍生细胞疗法获批临床（IND）
2023年8月3日，据CDE官网公示，武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）申报的“人源多巴胺能前体细胞注射液”（代号：NouvNeu001）获得
Flagship押注的tRNA疗法公司，获超1亿美元融资，为遗传病带来全新治疗方式
值得一提的是，2023年5月31日，德国汉堡大学、Arcturus Therapeutics、美国埃默里大学的研究人员合作，在 Nature 期刊发表了题为：Engineered tRNAs supp
Stem Cell Rep：科学家基于单一蛋白包裹的多比柔星开发出了新型的靶向性癌症疗法 且能保护心脏细胞免于毒副作用
来自西达赛奈医疗中心等机构的科学家们通过研究有望利用单一蛋白包裹的阿霉素/多比柔星（SPEDOX-6，single protein encapsulated DOX）来提供靶向性的癌症疗法并保护机体的