A型血友病新药！拜耳长效药物Jivi（BAY94-9027）获美日批准，欧洲或年底获批
2018年09月21日/生物谷BIOON/--德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Jivi（BAY94-9027），作为一种常规预防性治疗药物，用于12岁及以上青少年及成人A型血友病患者。预防性治疗方案推荐的常规剂量为每周2次，也可根据患者情况调整为每5天或每7天一次。此外，Jivi也被批准用于外科手术中的按需治疗和围手术期管理。Jivi是一种长效、位点特异
拜耳第三款A型血友病疗法获批 采用逐步预防给药方案
拜耳公司8月30日宣布，美国FDA已批准Jivi？（BAY94-9027，聚乙二醇化重组抗血友病因子）作为常规预防性治疗用于先前治疗的成人和12岁以上青少年A型血友病患者。Jivi最初推荐的预防方案是每周两次（30-40 IU/kg），每五天服用一次（45-60 IU/kg），并根据出血发作进一步单独调整是多还是少的给药。FDA还批准Jivi用于按需治疗，以及在同一人群中用
罗氏重磅血友病新药3期数据积极 出血减少97%
罗氏集团（Roche Group）成员基因泰克（Genentech）宣布，其3期研究HAVEN 3的关键数据发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。该研究评估了在体内不含因子VIII抑制物的12岁及以上A型血友病患者中，每周或每两周施用一次Hemlibra（emicizumab-kxwh）进行预防性治疗的疗效。A型血友病是一种严重的遗传病，患者缺乏一种叫做因子
A型血友病基因疗法SB-525显示临床疗效
8月8日，Sangamo Therapeutics公布了旗下cDNA基因疗法候选药物SB-525用于A型血友病治疗的临床1/2期研究（Alta）的初步积极结果。Sangamo和辉瑞通过全球合作共同负责SB-525的临床开发及商业化。Alta研究是一项开放标签的、剂量范围广泛的临床试验，旨在评估SB-525对20名严重血友病患者的安全性和耐受性。到目前为止，已经有5位患者接受了三种剂量的治疗。第6位
缓解率达97% Spark血友病基因疗法疗效佳
Spark Therapeutics今日宣布，12名甲型血友病患者在接受基因疗法SPK-8011治疗后，缓解率达到97％。甲型血友病是一种遗传性血液凝固疾病，可导致不受控制的出血。在美国，约有2万人被诊断为甲型血友病，全世界有32万甲型血友病患者。这些人缺乏或没有足够的凝血蛋白——因子VIII。出血通常发生在关节中，可引起明显的疼痛，并可导致慢性肿胀、畸形、活动能力下降和长
辉瑞携手Spark推进血友病基因疗法进入临床Ⅲ期
近日，制药巨头辉瑞与基因治疗先进公司Spark Therapeutics合作启动一项Ⅲ期临床研究，以评估实验性基因疗法Fidanacogene elaparvovec（又称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX预防性替代疗法在B型血友病常规护理中的有效性和安全性。此前，Fidanacogene elaparvovec基因疗法已获美国FDA授予孤儿药和突破性药物资格，欧洲药品管理
中国A型血友病患者福音！拜耳新药Kovaltry获批在中国上市，用于儿童及成人患者
2018年7月26日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布，A型血友病新药Kovaltry已获中国国家药品监督管理局批准，用于A型血液病儿童及成人患者的常规预防性治疗、按需治疗、围手术期出血事件的管理。Kovaltry是一种未修饰的、全长重组凝血因子VIII产品，在临床试验中每周2次或3次预防性用药，能够有效控制及预防A型血有病患者的出血事件。拜耳医药保健执行委员会成
终结B型血友病！辉瑞基因疗法fidanacogene elaparvovec进入III期临床开发
2018年7月18日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX预防性替代疗法在B型血友病常规护理中的有效性和安全性。
除了治疗2型糖尿病 药物二甲双胍还有哪些神用途？
我们都知道，二甲双胍是一种治疗2型糖尿病的特效药，但近年来，随着科学家们研究的深入，他们还发现而药物二甲双胍或许还有其它用途，比如有研究人员就发现，二甲双胍能够增强癌细胞对化疗药物的敏感性，那么除了治疗2型糖尿病外，二甲双胍还有哪些神用途呢？本文中，小编就对相关研究报道进行整理，分享给大家！【1】Nat Med：糖尿病药物二甲双胍或能有效逆转肺部纤维化doi：10.1038/s41591-018-
欧洲首个治疗血管性血友病（VWD）的重组VWF药物Veyvondi即将上市
2018年7月5日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Veyvondi（vonicog alfa，重组血管性血友病因子[rVWF]），用于18岁及以上血管性血友病（VWD）成人患者，在单用去氨加压素（DDAVP）治疗大出血无效或不适用时，用于治疗出血事