诺华Promacta获美国FDA批准，成10年来重度再生障碍性贫血（SAA）首个一线药物
2018年11月19日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大免疫药物Promacta（eltrombopag，艾曲波帕）的适应症标签，联合标准免疫抑制疗法（IST）用于2岁及以上儿童和成人重度再生障碍性贫血（SAA）的一线治疗治疗。此次批准，使Promacta成为美国市场十多年来批准用于新诊SAA患者的首个新药。之前，FDA已
隐性基因仅导致大约5%的发育障碍病例
2018年11月12日/生物谷BIOON/---在“解密发育障碍（Deciphering Developmental Disorders, DDD）”研究中，英国和爱尔兰的研究人员发现在英伦三岛中，仅一小部分罕见的未确诊的发育障碍是由隐性基因引起的。他们估计仅5％的患者遗传了父母双方的致病性基因突变，这比之前想象的要少得多。这将指导研究，并可能更好地了解未来怀孕的风险。他们还揭示出两种新的隐性遗传
精神分裂症和双相障碍药物临床试验技术指导原则发布
国家药监局官网11月8日更新，为指导和规范抗精神病药物和双相障碍治疗药物临床试验，国家药品监督管理局组织制定了《抗精神病药物的临床试验技术指导原则》、《双相障碍治疗药物的临床试验技术指导原则》，现予发布。附件：抗精神病药物的临床试验技术指导原则一、概述抗精神病药是指能够缓解精神病性症状并预防精神病性症状复发的一类药物。依照DSM-5诊断系统，精神分裂症谱系及其他精神病性障碍
改善性功能障碍！武田/灵北新型抗抑郁药Trintellix（心达悦）标签更新，中国已上市
2018年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --日本制药巨头武田（Takeda）及合作伙伴灵北（Lundbeck）近日宣布，美国FDA已批准抗抑郁药物Trintellix（中文品牌名：心达悦，通用名：vortioxetine，伏硫西汀）的一份补充新药申请，再次扩展该药处方信息中的临床试验部分。治疗MDD的一个常见问题是，一些药物会对性功能产生负面影响，称之为药物产生的性功能障碍（TESD）。T
Devel Cell：解析脂肪储存相关蛋白的结构有望帮助开发抵御肥胖和糖尿病的新型疗法
2018年10月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Developmental Cell上的研究报告中，来自新南威尔士大学等机构的研究人员通过研究揭开了一种特殊蛋白的结构，该蛋白能够帮助调节细胞中脂质的形成，以及动物（包括人类）机体中脂肪组织的形成，相关研究或有望帮助科学家们开发抵御肥胖和糖尿病的新型策略。图片来源：University of New South Wale
罗氏IL-16R靶向抗炎药satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）III期临床获得成功
2018年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日在德国柏林举行的2018年欧洲多发性硬化治疗和研究委员会（ECTRIMS）大会上公布了实验性抗炎药satralizumab（开发代码：SA237）III期临床研究SAkuraSky（NCT02028884）的积极数据。satralizumab是一种人源化抗白介素6受体（IL-
Cell：靶向攻击神经元的病毒是导致肠道蠕动障碍的罪魁祸首
2018年10月7日/生物谷BIOON/---有很多健康的人突然出现肠道蠕动问题，但是没有人知道其中的原因是什么。慢性肠道蠕动问题是一种痛苦的经历，虽然这种疾病可以加以控制，但是它是无法治愈或预防的。在一项新的研究中，来自美国华盛顿大学、耶鲁大学和宾夕法尼亚大学的研究人员发现诸如西尼罗河病毒和寨卡病毒之类的靶向大脑和脊髓中的神经系统的病毒也能够杀死小鼠肠道中的神经元，扰乱肠道蠕动，造成肠道堵塞。其
艾尔建Vraylar（卡利拉嗪）治疗双相I型障碍抑郁发作在美国进入正式审查
2018年09月27日讯 /生物谷BIOON/ --艾尔建（Allergan）近日宣布，美国FDA已受理新型抗精神病药物Vraylar（cariprazine，卡利拉嗪）的一份补充新药申请（sNDA），该申请寻求批准扩大Vraylar的适应症，用于成人患者治疗双相I型障碍（双相抑郁症）相关的抑郁发作。该sNDA的提交，是基于3项关键性临床研究（RGH-MD-53、RGH-MD-54、RGH-MD-
PNAS：基因工程技术帮助研究人员克服基因疗法面临的两大免疫障碍
2018年9月10日讯 /生物谷BIOON /——迄今为止，在使用基因疗法治疗杜氏肌营养不良症时会面临两大免疫障碍：一是治疗杜氏肌营养不良患者的抗肌营养不良蛋白会发生突变，因此会变成外源性蛋白，从而引发免疫反应；二是用于递送抗肌营养不良蛋白的腺相关病毒6（AAV-6）载体是一种病毒载体，具有固有的免疫原性。为了克服这些障碍，近日来自斯坦福大学和华盛顿大学的科学家们开发出了一种新技术去递送工程化的质
科学家成功开发出人类胎盘的3-D模型 有望研究胎盘功能障碍的原因
2018年8月10日 讯 /生物谷BIOON/ --胎盘是连接母体和胎儿的器官，其主要功能是促进营养、气体、代谢产物以及激素和其它对胚胎发育非常必要物质的交换，胎盘功能障碍是导致孕妇孕期并发症的主要原因，其常常会导致流产和其它严重疾病的发生，会严重危及母亲和胎儿的健康，目前研究人员并不清楚胎盘功能障碍背后的分子机制，部分原因是目前研究人员并没有可靠的人类细胞培养模型系统可供研究。图片来源：medi