白血病重磅！首款IDH1抑制剂Tibsovo获美国FDA批准，基石药业豪掷30亿元引进中国
2018年7月21日讯 /生物谷BIOON/ --Agios是美国知名的癌症生物制药公司，是研究细胞代谢治疗癌症和罕见遗传病领域的领导者。近日，该公司抗癌药Tibsovo（ivosidenib）获美国FDA批准，用于经一款检测方法（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。Tibsovo是一
白血病重磅消息！安进BiTE免疫疗法Blincyto获FDA批准，根除微小残留病灶（MRD）
2018年03月30日/生物谷BIOON/--美国生物技术巨头安进（Amgen）BiTE免疫疗法Blincyto（blinatumomab）近日在监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已批准一份生物制品许可申请（sBLA），将Blincyto用于微小残留病（MRD）阳性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（pre-B ALL）成人及儿童患者的治疗。在ALL患者中，病情完全缓解后检测残留癌细胞是评
NEJM公布CAR-T疗法治疗儿童白血病重磅结果！
2018年2月1日讯 /生物谷BIOON /——一项全球、多中心的CAR-T细胞疗法的关键二期临床实验结果于近日发表在《New England Journal of Medicine》上，也正是该研究促使了美国FDA批准首个基因/细胞疗法。该疗法名为tisagenlecleucel，通过使用基因工程化的患者自身白细胞靶向并杀伤癌细胞。该疗法已于2017年7月被FDA批准用于治疗儿童急性淋巴细胞白血
Cell Rep：华人学者发现治疗髓系白血病的潜在新药
2018年1月18日 讯 /生物谷BIOON/ --本文亮点：NF-kB诱导激酶（NIK）的稳定表达能够抑制MLL-AF9诱导的急性髓系白血病NIK通过NF-kB非经典途径诱导对白血病的抑制作用NF-kB非经典途径能够上调Dnmt3a下调Mef2cNF-kB非经典和经典途径对AML干细胞有相反作用急性髓系白血病干细胞中存在经典NF-kB信号途径的持续激活，这对于维持白血病干细胞的自我更新有重要作用
Leukemia：中科院科学家发现促进MLL重排型白血病进展的新机制
2018年1月11日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自中国科学院北京基因组研究所的研究人员在国际学术期刊Leukemia上发表了一篇文章，他们发现组蛋白三甲基转移酶SETD2发生失活突变，会通过改变组蛋白甲基化修饰水平，参与MLL基因重排型急性白血病的进展。该研究为白血病的有效治疗提供了新的信息。在之前的研究中，研究人员曾经发现大约22%的MLL基因重排型急性白血病患者携带SETD2基因的
JCI：靶向治疗急性髓系白血病为何遇阻？科学家揭示可能原因
2018年1月3日 讯 /生物谷BIOON/ --对于很多类型的癌症来说，靶向治疗仍然无法带来显著的临床获益，急性髓系白血病（AML）就是一个很好的例子，部分原因在于癌细胞会产生药物抵抗以及存在分子异质性。在AML细胞内有几个基因经常发生突变、重排或失调，大约四分之一的AML病人中存在FLT3基因的内部串联重复突变（ITD）。这些携带突变的AML细胞依赖FLT3信号来存活，因此FLT3成为一个很有
白血病重磅！FDA正式批准 Besponsa用于复发性或难治性急性淋巴细胞白血病
2017年8月21日讯 /生物谷BIOON/-近日，美国FDA正式批准辉瑞旗下抗白血病新药Besponsa (inotuzumab ozogamicin)用于成人复发性及难治性前体B细胞淋巴细胞白血病（ALL）。FDA卓越肿瘤中心（Oncology Center of Excellence）主任兼新药审评中心OHOP部门代理主任Richard Pazdur博士表示，对于那些对初治方案无反应或者复发
FDA批准急性髓系白血病新药enasidenib上市
FDA 8月1日批准新基公司Idhifa (enasidenib)上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。FDA同时批准了雅培的RealTime IDH2 Assay伴随诊断试剂盒。Enasidenib属于first in class的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变
Oncotarget：对白血病研究常用细胞系进行测序 提高结果重复性
“突变是生命的一部分。基因中的突变就像文本信息中的排印错误，但究竟哪些突变会引发癌症？这是个问题。如果没有好的模型系统对突变进行检测就无法解决这一难题。”Watanabe-Smith博士这样说道。
科学家揭示白血病重要发病机制并找到潜在靶点
T细胞急性淋巴细胞白血病是一种侵袭性很强的恶性血液疾病，在急性淋巴细胞白血病患病儿童中具有很高的复发几率。虽然大多数T-ALL病人都携带NOTCH1激活突变，但是科学家们对于加速白血病发生，促进疾病进展的其他协作性基因事件仍然了解较少。