干细胞基因疗法有望用于治疗镰刀型贫血
UCLA的干细胞研究人员发现，一种新型的干细胞基因治疗方法可以一次性地，持久地治疗镰刀型细胞贫血症。这种贫血症是国内最常见的遗传性血液疾病。
Ann Intern Med：当前疗法或并不能有效治疗美国1亿慢性疼痛患者
据估计美国现在有1亿人都患有慢性疼痛，近日，一项发表于国际杂志Annals of Internal Medicine上的研究论文中，来自印第安纳大学的研究人员的研究人员表示，充足的临床研究并不代表着医生们可以很好地治疗携带多种健康问题的成年个体的机体慢性疼痛。
丙肝新药有效治疗基因型1丙肝复发
目前，基因型1丙肝患者，接受Sovaldi/利巴韦林方案治疗后，病情复发比例达15%-30%，研究显示，采用丙肝新药Harvoni给药12周是有效的复治方案。
FDA批准辉瑞Elelyso治疗1型戈谢病儿科患者
Elelyso此前已批准用于1型戈谢病成人患者，是FDA批准的首个植物细胞表达型药物，本月中旬，赛诺菲口服戈谢病药物Cerdelga获批，该药将颠覆戈谢病市场格局。
全球范围内 HCV基因1型病例仍占据半壁江山
2014年7月28日讯 /生物谷BIOON/--迄今为止最大的预测丙型肝炎病毒（HCV）基因型患病率的研究中，英国研究人员发现基因1型是最普遍的，全球范围内超过8,300万患者感染基因1型，其中三分之一居住在东亚。第二大基因型
Blood：靶向癌症干细胞基因Brg1治疗白血病
：乳腺癌基因BRCA1有助治疗间皮瘤
恶性胸膜间皮瘤是肺和胸壁之间的癌症。它一般是由接触石棉引起，尽管罕见，全球的病例数却在不断增加，尽管有些病人对抗有丝分裂的化疗药物长春瑞滨（Vinorelbine）有响应，恶性胸膜间皮瘤的治疗方法依然相当有限。爱尔兰研究人员发现乳腺癌基因BRCA1的变化与恶性胸膜间皮瘤有关。
Diabetes：新方法能更快测试1型糖尿病遗传基因
2013年3月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，Western Australia大学研究人员完成的一项科研工作可以彻底改变世界范围内各地所使用的1型糖尿病测试方法。 Grant Morahan教授领导了这项研究，相关研究成果已经发表在该领域的顶级期刊Diabetes上。主要研究者助理教Cao Nguyen称：新的方法使得确定1型糖尿病遗传危险因素的测试变得更便宜和更快捷。