RNAi疗法达到3期临床终点 即将完成滚动新药申请
日前，Alnylam Pharmaceuticals公司宣布，该公司靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）的RNAi疗法givosiran，在治疗急性肝卟啉症（AHP）的3期临床试验中达到重要终点和多项次要终点。这一结果在奥地利维也纳举行的国际肝脏大会上公布。AHP是一类罕见遗传病，其特征是可能危及生命的疾病发作。对某些患者来说，长期衰弱性症状会对他们的日常生活和生活质量产生负面影响。
最具潜力疫苗ResVax错失主要终点 但减少婴儿病毒感染住院
Novavax是一家临床阶段生物技术公司，致力于利用其专有的病毒样颗粒技术开发新型高效重组疫苗，抗击全球多种传染性疾病。该公司先导候选产品ResVax是一种以磷酸铝为佐剂的呼吸道合胞病毒（RSV）融合（F）蛋白重组纳米颗粒疫苗，目前正开发通过免疫孕妇使婴儿获得对RSV的抵抗力，这可能为婴儿在出生后的头几个月内免受RSV疾病侵害提供最好的方法。2月28日，该公司公布了ResVax全球II
眼科新药teprotumumab达到3期终点 有望成为首款获批疗法
Horizon Pharma宣布，其此前曾获得FDA颁发的突破性疗法认定，孤儿药资格以及快速通道资格的在研单抗眼药teprotumumab，在用于治疗活跃期甲状腺眼病（TED）的3期试验中，达到了主要和所有次要终点。总部位于爱尔兰都柏林的Horizon，是一家专注于免疫相关的罕见疾病和风湿性疾病的生物医药公司。Teprotumumab的上市申请预计将在今年年中向FDA提交。常常发生在患有甲状腺功能
再鼎医药License in新药Ⅲ期临床达到主要终点
近日，美国生物制药公司MacroGenics旗下在研新药Margetuximab单抗的Ⅲ期关键性试验达到了主要终点，拟用于HER2阳性转移性乳腺癌患者治疗，预计2019年内即将向FDA提交上市申请，随后再鼎医药股票大涨。再鼎License in新药品种Margetuximab单抗是一款FC片段优化的靶向人表皮生长因子受体2（HER 2）的单克隆抗体药物。去年11月，再鼎医药与美国生物医
武田减毒四价疫苗TAK-003关键性III期临床达到主要终点
2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ --日本制药巨头武田（Takeda）近日宣布，其登革热候选疫苗TAK-003的关键性III期临床研究（TIDES）达到了主要疗效终点。首次分析显示，TAK-003在预防由4种血清型中任何一种引起的登革热都有效。虽然对大量数据集的审查仍在进行中，但TAK-003的耐受性良好，迄今为止没有重大安全问题。目前，TIDES研究正在进行中，预计今年晚些时候会获
抑郁症新药AXS-05达到2期临床终点
日前，Axsome Therapeutics公司宣布，该公司开发的具有多种作用机制的NMDA受体拮抗剂AXS-05，在治疗重度抑郁症（MDD）患者的2期临床试验中，达到试验的主要终点，显着改善患者的抑郁症状。MDD是一种失能性慢性疾病，患者症状通常表现为情绪低落、无法感受喜悦，充满负罪感和无用感等情感和生理症状。这会妨碍患者的社交、工作、学习和其它重要功能。在严重情况下，MDD会导致自
Sage抗抑郁药物达到3期临床终点
Sage Therapeutics公司宣布其在研口服创新抗抑郁药物SAGE-217，在用于治疗女性产后抑郁症（PPD）患者的3期试验ROBIN中，达到了试验的主要和次要终点。Sage是一家生物医药公司，专注于开发新型药物治疗被中枢神经系统（CNS）疾病影响生活的患者。PPD是分娩后最常见的医学并发症之一。在美国，每9名产妇中就有一名受到PPD困扰。PPD的症状包括忧伤、焦虑、易怒、孤僻
Almirall公司P-3058（10%特比萘芬甲溶液）III期临床达到主要和次要终点
2018年12月25日讯 /生物谷BIOON/ --Almirall是总部位于西班牙的一家专注于皮肤健康的全球医药公司，致力于应用科学为患者及后代提供医疗解决方案，其工作重点是对抗皮肤疾病，帮助人们感受和展现自己的最佳状态。近日，该公司宣布P-3058（10%特比萘芬甲溶液）治疗轻至中度甲真菌病的III期临床研究达到了完全治愈率的主要终点。该研究是一项多中心、随机、双盲、赋形剂对照、平行组研究，旨
罗氏抗炎症新药达到3期主要终点 获突破性疗法认定
今日，罗氏（Roche）旗下的日本Chugai公司宣布，该公司开发的IL-6抗体satralizumab在治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的3期临床试验中达到主要终点，作为单药疗法，显着降低患者的疾病复发风险。同时，美国FDA授予该疗法突破性疗法认定，用于治疗NMOSD/视神经脊髓炎。NMOSD是一种罕见的失能性中枢神经系统（CNS）自身免疫性疾病。患者主要症状为视神经和脊髓出现
杨森公司银屑病新药达到3期主要终点
今日，强生（J&J）公司旗下的杨森（Janssen）公司宣布其上市药物Tremfya（guselkumab），在治疗成人中度至重度斑块状银屑病的3期试验ECLIPSE中，疗效优于目前银屑病的标准疗法。这些数据将于12月12日至15日在维也纳举办的第3届炎症性皮肤病峰会上发布。本次试验首次提供了Tremfya，作为靶向白细胞介素-23（IL-23）的抑制剂，与作为银屑病目前标准疗