Nature医学颠覆性文章：杜氏肌营养不良其实是干细胞病
【导读】渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现，杜氏肌营养不良（DMD）能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上，颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解，为实现更有效的治疗
FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏肌营养不良症药物Eteplirsen上市申请
Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症（DMD）药物Eteplirsen的审批申请，PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者，这类患者约占13%，是最大的一类DMD。另一
Nature commu：改善营养不良可不只是有饭吃就可以！
最近，来自英属哥伦比亚大学的研究人员构建了一种模拟肠道细菌失衡同时伴有相关疾病的实验动物模型用以进行营养不良研究。在这项最新研究中，研究人员详细介绍了构建伴有环境性肠病和营养不良症状小鼠模型的过程。
瑞士Santhera小分子药物idebenone获入FDA快速通道，杜氏肌营养不良患者有福了！
瑞士Santhera制药公司治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物Raxone/Catena（化学名: idebenone）三期临床试验结果甚是乐观，获得了FDA快速通道药物认定。
Science：肠道微生物导致了严重的营养不良
一则对马拉维的年幼双胞胎的研究揭示，一种叫做夸休可尔症（kwashiorkor）的严重、急性形式的营养不良与某些肠道细菌有关，而不是仅仅与营养有关。这些结果表明，对世界上某些营养不良的儿童来说，仅仅让他们摄入更多的卡路里将不足以让他们变得健康。
Sarepta制药针对肌营养不良症的研究获得良好结果
2012年7月24日讯 /生物谷BIOON/-- 在经历了几个月的实验后，Sarepta制药治疗杜氏肌营养不良症的eteplirsen二期实验终于获得了良好的结果。相比于安慰剂组，在步行距离这一关键指标上eteplirsen药效显著。 去年四月，Sarepta的临床实验达到了其主要目标。但缺乏有说服力的结果吸引投资者。
欧盟有条件批准PTC孤儿药Translarna用于无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）
欧盟有条件批准PTC公司孤儿药Translarna，用于无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）非卧床患者的治疗，该药是一种蛋白修复药物，能使含无义突变的基因产生功能性蛋白，开发用于由无义突变导致的遗传性疾病。
Sarepta杜氏营养不良症药物即将提交FDA审批
生物技术公司Sarepta公司最近宣布公司研发的用于治疗杜氏肌营养不良症的药物eteplirsen即将被提交FDA审核申请上市。
Nucl Acids Res：揭示特殊酶类DDX6或可有效抑制肌营养不良症的发展
近日，刊登在国际杂志Nucleic Acids Research上的一篇研究论文中，来自奥尔胡斯大学的科学家通过研究在肌营养不良症患者的机体细胞中发现了一种新型的名为DDX6的酶类，这对于研究者开发新型治疗肌营养不良症的疗法非常关键。
Clin Nutr：营养不良与多种慢性疾病发展相关
近日，Adelaide大学完成的一项国际研究第一次表明，营养不良--包括缺乏水果，蔬菜和全谷物与多种慢性疾病的发展相关。该研究调查了超过1000名中国人为期五年的健康，饮食和生活方式数据，结果发表在Clinical Nutriti