PTC杜氏营养肌不良症药物被拒，股票狂跌60%
今天美国生物技术公司PTC Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna（ataluren）被FDA拒绝受理，股票狂跌60%。
HMG：癌症药物或可治疗杜氏肌营养不良症
近日，一项刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的研究论文中，来自谢菲尔德大学的研究人员通过研究发现，一种用于治疗白血病的药物或可有效减缓杜氏肌营养不良症（DMD）的症状；杜氏肌营养不良症经常会影响男孩的健康，在英国这种疾病影响着大约2400名个体的健康，而当前并没有有效的疗法，而且很多病人一般都会在30岁之前死亡。
FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏肌营养不良症药物Eteplirsen上市申请
Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症（DMD）药物Eteplirsen的审批申请，PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者，这类患者约占13%，是最大的一类DMD。另一
PLOS Biol：维生素治疗肌肉萎缩症
2012年10月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，缅因大学科学家领导的一个研究小组证实发现促进对维生素敏感的细胞粘附活性的方式有可能抵消肌肉退化，减少肌营养不良症引起的肌肉流动性。相关发现公布于10月23日的PLoS Biology杂志上，该研究重要关注先天性肌营养不良症，天性肌营养不良症是一种致命疾病，目前仍没有治愈手段。
PNAS：注射蛋白质WNT7A治疗小鼠肌肉萎缩症
2012年11月27日 讯 /生物谷BIOON/ -- 最近，科学家们发现注入了新的人类蛋白质转化为肌肉，可以显著增加杜氏进行性肌营养不良（DMD）症小鼠模型肌肉大小和力量。这些研究结果发表在PNAS杂志上。 研究证实蛋白质WNT7A能促进健康的肌肉组织生长和修复。在这项研究中，杜氏肌营养不良症的小鼠模型注射WNT7A后，肌肉力量增加近2倍，几乎接近了正常的水平。
PNAS：修改肌营养相关蛋白治疗肌肉萎缩症
2012年12月8日讯 /生物谷BIOON/ --在美国大约有250,000人患有肌营养不良症，三年前，密苏里州大学科学家们发现了一个分子化合物，对治疗疾病是至关重要的，但他们不知道如何使化合物结合肌肉细胞。在一项新的发表在PNAS杂志上的研究中，MU学校医学院科学家Yi Lai和Dongsheng Duan已经解决了部分难题，最终可能导致出现潜在的治疗疾病策略。
：分子辅助杜氏肌营养不良症的反义疗法
研究人员发现了一种可使针对杜氏肌营养不良症的反义寡核苷酸疗法变得更为有效的辅助药物。一种联合疗法可显着地减缓该肌肉消耗性疾病的进展，这种疾病使得大多数的患者在12岁时就坐上了轮椅。在罹患肌营养不良症的人中，反义寡核苷酸疗法被用来修补基因剪接体系并跳过一个叫做外显子的蛋白编码基因。外显子跳读纠正了一个受到破坏的读码框并恢复了抗肌萎缩蛋白的生产。
JCI：新型动物模型为肌肉萎缩症治疗提供思路
2012年9月2日 讯 /生物谷BIOON/ --肌肉萎缩症（muscular dystrophy）是一种比较复杂的遗传性疾病，遗传突变可以改变几种不同的蛋白质的功能，而这些蛋白质可以形成一种复合物，这种复合物却是连接肌肉细胞和细胞外基质（ECM）之间的“结构大桥”。
PNAS：开发出治疗杜氏肌肉萎缩症的新型疗法
阿尔伯塔大学的研究者使用新型的鸡尾酒混合药物在非人类实验室模型中改善了杜氏肌萎缩症症状。 2012年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自阿尔伯塔大学的研究者使用新型的鸡尾酒混合药物在非人类实验室模型中（non-human lab models）改善了杜氏肌萎缩症症状(Duchenne muscular dystrophy symptoms)。
Mol Ther：新型基因疗法或可用于治疗杜氏肌营养不良症
2013年1月16日 讯 /生物谷BIOON/ --通常情况下，一项最新的研究结果往往会帮助科学家寻找到改善人类健康问题的答案或者寻找到某项难关的突破口，近日，来自密苏里大学的研究者通过对杜氏肌萎缩症（DMD）犬类模型进行研究详细地揭示了其使用基因疗法如何来治疗肌营养不良症，相关研究成果刊登于国际杂志Molecular Therapy上。