Catabasis公司口服DMD新药显示疗效
近日，DMD药物开发再传喜讯。Catabasis制药公司宣布，其MoveDMD II期临床扩展试验的开放标签结果显示，口服小分子药edasalonexent能够减缓4-7岁DMD男孩的疾病进程。该公司计划在2018年上半年开始，进行CAT-1004治疗任意基因型的DMD儿童患者的第三期临床试验。作为小分子口服药，edasalonexent是水杨酸盐和二十二碳六烯酸（DHA）的结合物，能
蓝鸟生物基因疗法治疗儿童脑病显示疗效
在这项两年多随访的试验中， 17例脑性肾上腺脑白质营养不良（cALD）的患者使用蓝鸟生物（Bluebird）的单剂量基因疗法Lenti-D治疗， 15例患者的病情得以稳定。这项发表在《新英格兰医学》杂志上的试验结果表明， Lenti-D可能会是cALD的第一个根治疗法。cALD是一种罕见病，是肾上腺脑白质营养不良（ALD）中较为严重的一种。据估计全球每2.1万男就有1人患ALD，患AL
研究显示Nivolumab用于晚期非小细胞肺癌经治患者具有长期生存获益
CheckMate-017、CheckMate-057汇总分析显示，Nivolumab 治疗组患者3年总生存率17%，两倍于多西他赛治疗组接受Nivolumab治疗的经治晚期非小细胞肺癌患者预计5年总生存率为16%，在不同PD-L1表达水平与肿瘤组织学类型患者中均观察到生存获益长期随访未发现Nivolumab新的安全性信号（中国，厦门，2017年9月29日）百时美施贵宝今日在2017中国抗癌协会临
Nabriva公司新型抗生素显示肺炎疗效
奥地利生物技术公司Nabriva Therapeutics 宣布其新型抗生素lefamulin在一个社区获得性细菌性肺炎（CABP）的三期临床试验中与莫西沙星比显示非劣效。这个试验招募551位中重度CABP患者，分别使用注射lefamulin（三天后可转为口服）和莫西沙星。莫西沙星组患者如果怀疑有MRSA感染可以使用Linezolid，而lefamulin组只使用安慰剂。结果两组病人应
Vanda公司新药临床显示全面改善皮炎
Vanda公司近日宣布，其在研新药Tradipitant单药治疗特应性皮炎患者慢性瘙痒的2期临床研究结果表明，该药不仅可以减轻患者自觉最痒感（worst itch），而且可改善皮炎病灶。特应性皮炎（Atopic dermatitis）是影响全球数百万人的一种常见皮肤病，是最常见类型的湿疹。特应性皮炎的治疗通常使用局部皮质类固醇，局部钙调神经磷酸酶抑制剂和局部PDE4抑制剂。美国FDA批
最新研究显示老鼠也会做恶梦：潜在有助于增强记忆
北京时间9月13日消息，据国外媒体报道，你有没有被警告睡觉前不要看恐怖电影，否则晚上会做噩梦？目前，最新一项可能支持这一观点，但它或将解释为什么梦境有助于形成长期记忆。当老鼠在白天受到惊吓，其大脑恐惧中心将在睡眠期间被再度激活——潜在有助于增强记忆。这项研究是由美国纽约大学研究人员负责，其中涉及测量老鼠白天在迷宫中奔跑时的大脑活跃度。英国《新科学家杂志》指出，研究人员表示老鼠大脑海马体存储着迷宫地
研究显示超过55%携带易感基因癌症患者可能被漏检
近日，纪念斯隆凯特琳癌症研究中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center，简称MSK）的研究人员在《JAMA》杂志上刊登了重磅研究成果。他们采用独特的肿瘤检测技术MSK-IMPACT，对1040名晚期癌症患者的410个癌症相关基因进行了测序，还对包括ACMG标准和指南所推荐的癌症易感基因在内的76个癌症相关基因突变进行了胚系分析。研究的结果颇令人震
研究显示睡眠少影响心理健康和记忆力
睡眠不足容易让人头脑不清，这应该是多数人的直观感受。英国利兹大学发布的一项新科学研究则进一步指出，睡眠不足会影响一个人的心理健康以及记忆力。为进一步分析失眠与心理健康的关系，利兹大学研究人员与一家公司合作开展大型调查，涉及１０００多名英国成年人，年龄从１８岁到８０岁不等。研究人员让这些志愿者填写有关他们睡眠习惯、记忆力、心理状况以及生活质量的调查问卷，然后基于这些结果进行分析。研究人员
DARZALEX联合VMP一线MM治疗显示疗效
新闻事件今天丹麦生物技术公司Genmab宣布CD38抗体Daratumumab（商品名DARZALEX）在一线多发性骨髓瘤（MM）与硼替佐米、美法仑、泼尼松（VMP）联用比单独使用VMP降低50%进展/死亡风险。这个叫做ALCYONE的三期临床共招募706位未经治疗、也无法接受干细胞移植的MM病人进行9轮VMP治疗。Dara组病人前6周使用每周一次dara，然后每三周使用一次dara。VMP组的中
CTGF抗体pamrevlumab显示IPF疗效
新闻事件今天美国生物技术公司FibroGen宣布其连接组织生长因子（CTGF）抗体pamrevlumab在一个特发性肺纤维化（IPF）二期临床显示疗效。在这个103人参与的试验中使用48周pamrevlumab比安慰剂显着延缓FVC下降（129 毫升对309毫升）。另一组试验患者主要考察pamrevlumab与已有IPF药物联用的安全性。57位病人使用pamrevlumab与罗氏Esbriet或B