FDA：Kalydeco获准治疗G5510突变携带者
FDA和福泰制药公司宣布Kalydeco（ivacaftor）已获准用于年龄≥6岁、携带囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因的患者，治疗其囊性纤维化（CF）的基础病因。据福泰制药称，CF患者当中大约有4%携带此突变。 Kalydeco仅对携带G551D突变的CF患者有效，而对携带2个拷贝的CFTR基因F508突变的CF患者无效，而后一种突变是导致CF的最常见突变。
2012-02-13
FDA和福泰制药公司宣布Kalydeco（ivacaftor）已获准用于年龄≥6岁、携带囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因的患者，治疗其囊性纤维化（CF）的基础病因。据福泰制药称，CF患者当中大约有4%携带此突变。 Kalydeco仅对携带G551D突变的CF患者有效，而对携带2个拷贝的CFTR基因F508突变的CF患者无效，而后一种突变是导致CF的最常见突变。