AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
Nat Med：临床研究表明CAR-T细胞疗法有望治疗侵袭性滤泡性淋巴瘤
在这项临床研究中，来自北美、欧洲和日本 31 个医疗中心的 130 名复发的滤泡性淋巴瘤患者在两年的时间里接受了一种 CAR-T 细胞疗法，即lisocabtagene maraleucel 。
Science：新研究揭示mIDH1抑制剂激活抗肿瘤免疫反应机制
cGAS 可检测逆转录病毒，并启动一系列细胞事件，最终产生干扰素和其他细胞因子，引发抗病毒免疫反应。这表明沉默cGAS通路是IDH1突变肿瘤逃避免疫检测的一种方法。
Cell Stem Cell：张楹团队利用先导编辑助力精准表位改造，破解免疫治疗在靶毒性难题
该研究为AML等恶性疾病的精准免疫治疗开辟了新的突破口，展示了精准表位编辑技术的潜力，未来有望应用于更广泛的临床治疗领域。
Cell Chem Biol：科学家开发出有望治疗人类三阴性乳腺癌的新型抑制剂化合物
本文研究中，研究人员开发的潜在有效且耐受的双噻唑LOX抑制剂有望增强三阴性乳腺癌患者对化疗的反应。
Nature Medicine：TRBC1-CAR T细胞疗法能否为外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者带来持久的生存希望？
AUTO4作为一种新型TRBC1靶向CAR T细胞疗法，在LibraT1研究中展示出了一定的安全性与疗效，尤其是在高剂量组中，部分患者获得了持久的完全缓解。
Cell子刊上新：张宇琪/顾臻/樊春海/陈波团队开发工程化图钉针，增强针灸疗法
该研究开发了工程化的图钉针，通过对钛金属针头的阳极化和进一步工程修饰，使其负载治疗药物，并在2型糖尿病小鼠模型和骨关节炎大鼠模型中显示出了良好的治疗效果和生物安全性。
Nat Biomed Eng：通过工程化改造T细胞或能帮助癌症患者克服对CAR-T细胞疗法的耐受性
本文研究结果表明，通过结合多种治疗性策略，zip-分拣多重CAR多重开关受体T细胞或能克服CAR-T细胞疗法耐受性中的多种分子机制。
Nature：科学家利用空间蛋白质组学技术开发出治疗人类中毒性表皮坏死的新疗法
本文研究揭示了JAK/STAT和干扰素信号通路或能作为驱动中毒性表皮坏死发生的关键致病性驱动因素，并阐明了靶向性JAK抑制剂作为一种新型治疗性手段的巨大潜力。
地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。