刘如谦创立的表观遗传编辑公司发布临床前数据，只需一针，持久降低“坏胆固醇”，预防心脏病风险
这项研究揭示了表观遗传编辑技术在调控基因表达方面的巨大潜力，特别是在治疗高胆固醇血症等慢性疾病中，通过持久、可逆地抑制 PCSK9 表达水平，表观遗传编辑技术有望成为一种“一劳永逸”的治疗方法。
2025-02-12
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
Genome Biol：杨力组开发基于深度学习的计算分析框架实现RNA测序数据直接鉴别RNA编辑与DNA突变位点
DEMINING框架通过嵌入的深度学习模型DeepDDR，实现了从RNA测序数据中高效、精确地鉴定RNA编辑和DNA突变。
2024-10-16
Nature Genetics | 孕酮信号失调与产后出血的遗传关联：基因组大数据揭示新机制
该研究通过识别与PPH相关的遗传位点，提供了对PPH遗传机制的深入理解，并为在临床前预测PPH风险以及采取预防措施提供了潜在的分子标志物。
2024-08-01
双特异性IgG降解剂I期研究数据出炉
BHV-1300是一种在研的双特异性蛋白降解剂，其作用机制是寻找并与致病性IgG结合，将其带到肝脏进行降解。这使BHV-1300具有治疗类风湿性关节炎、重症肌无力和系统性红斑狼疮等抗体驱动疾病的潜力。
2024-06-03
葛兰素史克公布呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy积极数据，疫苗保护效力可覆盖三个RSV流行季
该研究显示Arexvy疫苗的安全性和反应原性数据与之前的III期临床研究结果一致。在首个流行季，Arexvy疫苗整体耐受性数据良好。
2024-10-22
玛伐凯泰治疗梗阻性肥厚型心肌病迄今最长疗效和安全性数据公布
玛伐凯泰是首个且目前唯一获批用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂，已惠及全球数千名患者，其靶向此类疾病的核心病理生理机制，正在重新定义这一患者群体的治疗前景。
2024-09-06
《自然·医学》：18万山东人数据证实，成功根除幽门螺杆菌可将患胃癌风险降低19%！
这项纳入超过18万参与者、中位随访时间11.8年的大规模干预试验证实，筛查并针对Hp感染进行治疗（四联疗法），可使参与者随访期内的胃癌发病风险显著下降14%（HR=0.86）。
2024-08-02