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以“基因剪刀”CRISPR / Cas9技术为基础,创新基因疗法问世

 使用新的细胞模型,遗传性免疫缺陷慢性肉芽肿病的创新基因治疗方法可以在实验室中更快速和成本有效地测试其功效。来自苏黎世大学和苏黎世儿童医院的一组研究人员使用"基因剪刀"CRISPR / Cas9技术成功地实现了

2017-03-22

Nat Methods:利用CRISPRCas9组合筛选发现癌症弱点

在一项新的研究中,研究人员开发出一种新的方法来寻找合成致死性的基因组合。这种方法为癌症药物开发提供120个新的机会。

2017-03-21

PNAS:首次利用CRISPR-Cas9对古生菌进行基因组编辑

在一项新的研究中,来自美国伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的微生物学教授Bill Metcalf和博士后研究员Dipti Nayak首次记录了在古生菌(Archaea)中使用CRISPR-Cas9介导的基因组编辑。

2017-03-12

Nature:利用CRISPR/Cas9揭示蛋白ENL促进AML白血病产生

在一项新的研究中,研究人员揭示出蛋白ENL能够促进白血病产生。该蛋白含一种被称作YEATS的结构域,这种结构域“读取”组蛋白修饰。组蛋白缠绕在染色质上。

2017-03-05

Genome Res:利用CRISPR-Cas9基因外科手术阻止失明

在一项新的研究中,来自韩国基础科学研究所基因组工程中心的研究人员报道利用CRISPR-Cas9在支持小鼠视网膜的组织层中开展“基因外科手术”。

2017-02-18

Nature:利用CRISPR/Cas9构建出更加强效的CAR-T细胞

在一项新的研究中,研究人员利用CRISPR/Cas9的力量构建出更加强效的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T细胞),从而增强小鼠体内的肿瘤免疫排斥。

2017-02-24

PLoS Pathog:利用CRISPR/Cas9培育出抵抗病毒感染的基因编辑猪

在一项新的研究中,研究人员培育出基因编辑猪。这些猪可能免受一种每年导致养猪业损失数十亿欧元的病毒感染。

2017-02-25

Nat Methods:开发出基于CRISPR/Cas9和单细胞RNA测序的CROP-seq方法

在一项新的研究中,来自奥地利科学院CeMM分子医学研究中心的Christoph Bock及其团队开发出一种新方法:将CRISPR集中筛选和按序筛选(arrayedscreen)的优势结合在一起。通过将CRISPR基因组编辑与单细胞RNA测序整合在一起,他们在单个实验中研究上千个细胞,从而能够平行地确定多种基因的调控影响。

2017-01-23

Cell Research:清华大学研发新型非病毒CRISPR/Cas9递送系统 能在体内进行靶向基因治疗

图示:纳米脂质颗粒能有效的把Cas9 mRNA和针对乙肝病毒DNA的引导RNA输送到动物的肝细胞内。Cas mRNA随后被翻译成 Cas9蛋白,蛋白与引导RNA结合后特异性的识别乙肝病毒DNA并对其进行剪切,导致病毒DNA突变或者降解,

2017-01-25

Science子刊:利用CRISPR/Cas9修复源自罕见免疫缺陷病患者的造血干细胞基因缺陷

在一项新的研究中,研究人员开发出一种新的方法来修复源自X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)患者体内的造血干细胞中的一种缺陷的基因。当移植到小鼠体内后,这些经过修复的造血干细胞产生功能正常的白细胞,这提示着这一策略可能潜在地被用来治疗X-CGD患者。

2017-01-14