胃肠道癌创新疗法！勃林格殷格翰首创TRAILR2/CDH17双特异性抗体BI 905711进入人体临床试验！
BI 905711是一种双特异性、四价治疗性抗体，可激活TRAILR2/CDH17共表达癌细胞中的自毁(凋亡)通路。
降低甘油三酯水平高达75% 4款创新疗法公布最新临床结果
上周在线上召开的欧洲肝脏研究协会（EASL）国际肝脏大会上，杨森（Janssen）/Arrowhead公司联合开发的RNAi疗法JNJ-3989，以及罗氏（Roche）/Ionis联合开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法GSK’836在治疗慢性乙肝患者的2期临床试验中表现出可喜的疗效，为“功能性治愈”慢性乙肝带来希望。而近日在欧洲心脏病学会（ESC）
“first-in-class”多发性骨髓瘤创新疗法获FDA优先审评资格
日前，Oncopeptides AB公司宣布，美国FDA接受其为melflufen递交的新药申请（NDA），并且授予其优先审评资格。适应症为治疗对三重疗法耐药的多发性骨髓瘤（MM）患者，他们至少对一种蛋白酶体抑制剂，一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体疗法产生耐药性。FDA预计将于明年2月28日之前做出回复。Melflufen是一款“firs
提高肾脏移植成功率 创新疗法获全球首批
今日，致力于开发治疗IgG介导罕见疾病创新疗法的Hansa Biopharma公司宣布，欧盟委员会已有条件批准其IgG裂解酶Idefirix（imlifidase）上市，用于治疗高致敏肾移植患者。对于患有终末期肾病的患者来说，接受肾脏移植是挽救他们生命的最佳手段之一。然而高致敏肾脏移植患者体内携带能够与供体器官产生交叉反应的抗体，它们会引发对移植
这些最新研究有望给自闭症群体带来创新疗法
自闭症，是一组广泛的生长发育障碍，主要表现为社会交流障碍，及局限、重复的兴趣与行为。研究发现，超过100个基因突变都是自闭症高风险因子，而每种突变又只占病例的一小部分。这种遗传异质性使得开发自闭症疗法变得复杂和充满挑战。近日，一项发表在Nature上的研究，揭示了遗传改变与自闭症相关的社会障碍之间的新型关联，这一研究结果有望为自闭症群体带来创新的
获FDA优先审评资格 DMD创新疗法有望明年2月获批
Sarepta Therapeutics公司宣布，美国FDA已经接受该公司寻求加速批准casimersen（SRP-4045）的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，预计将在2021年2月25日之前做出回复。FDA同时表示，目前不打算成立咨询委员会来讨论该申请。Casimersen是一种磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO），用于治疗特定杜氏肌营养不良（DMD）
阿尔茨海默症在研药物盘点：从抗β淀粉样蛋白到基因疗法
目前，全世界有超过4000万痴呆症患者，这一数字将在20年内翻一番。阿尔茨海默氏症（AD）占痴呆症的大部分，几十年来，唯一可用的治疗方法是试图恢复大脑中神经递质水平的药物，但这类药物只能对症治疗，并且最多只有适度的效果。多年来，研究人员主要集中精力研究AD在大脑中可见的物理表现，即细胞外淀粉样斑块和最近的细胞内tau蛋白缠结。这在很大程度上是一项
斩获FDA优先审评资格 法布里病创新疗法有望明年初获批
Protalix BioTherapeutics公司与其合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases公司今天宣布，美国FDA已经接受了为pegunigalasidase-α递交的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，适应症为成人法布里病（Fabry Disease）患者。Pegunigalasidase-α是该公司设
Sci Adv：新疗法可扭转衰老
在最近一项研究中，来自KAIST的研究人员能够通过改变fo线虫虫细胞中的蛋白质活性来增加或降低生物的寿命，这为开发长寿药物提供了有趣的可能性。这些新发现发表在最近的《Science Advance》上。