Savara终止试验性药物molgradex2期临床
当下囊性纤维化的治疗市场很不景气，这一点从美国生物技术公司Savara的一项关于停止在研药物molgradex的开发决定中可以看出。上周，Savara宣布，决定停止试验性药物molgradex用于治疗囊性纤维化（CF）患者非结核分枝杆菌（NTM）肺部感染的一项研究（ENCORE）。ENCORE是一项为期48周的开放标签、非对照2a期探索性临床研究。Savar
直接抗丙肝病毒药物广泛应用益处显现
慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染是肝细胞癌（HCC，肝癌主要类型）的重要原因。根据《美国医学会杂志》（JAMA）近期发表的一项研究，大规模人群的观察性研究结果显示，根除HCV感染与肝细胞癌风险大幅降低有关。在直接抗病毒疗法广泛应用约3年后，丙肝相关肝细胞癌发病率下降近30%；而同一时期，非丙肝相关的肝癌发病率则有所增加。在美国，超过90%的肝癌病例
美国FDA授予吉利德CD47单抗magrolimab突破性药物：治疗骨髓增生异常综合症!
magrolimab阻断“别吃我”信号，是吉利德49亿美元收购Forty Seven获得。
诺华新一代抗VEGF眼科药物到达3期研究关键终点
9月14日，诺华（Novartis）公司公布了新一代抗VEGF眼科药物Beovu(brolucizumab，也称为RTH258)治疗糖尿病黄斑水肿(DME)患者的关键3期研究KITE的结果。研究显示：该试验达到了主要终点和关键的次要终点，Beovu在第1年(第52周)最佳矫正视力(BCVA)的平均变化上达到了与对照药物相比非劣效性效果。Beovu
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Trikafta治疗6-11岁儿童全球3期研究成功！
Trikafta在2026年将成为全球TOP10畅销药，销售额达到87.39亿美元。
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat III期成功：达到欧美监管终点！
odevixibat有潜力成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)突破性药物！首创DPP1抑制剂brensocatib显著降低肺加重风险!
目前尚无专门治疗NCFBE的疗法，brensocatib是一种新型口服可逆DPP1抑制剂。
抗炎新药！艾伯维口服JAK抑制剂Rinvoq在欧美申请新适应症：治疗活动性强直性脊柱炎(AS)！
Rinvoq是一种选择性、可逆性JAK抑制剂，已被批准治疗类风湿性关节炎(RA)。
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Kaftrio获欧盟批准，可治疗患者扩大至90%！
该批准使欧洲1万多例CF患者，第一次有资格获得针对疾病内在病因的治疗药物。