JCI：等位基因特异性RNA干扰有望治疗腓骨肌萎缩症2D型
2019年11月10日讯/生物谷BIOON/---个性化治疗可根据患者需求量身定制治疗方案。在罕见疾病中，开发针对一部分患者的靶向治疗方法可能是由于特定的医疗需求或现有治疗方法上存在的技术限制。较罕见的情况是，鉴定单例患者中的突变导致了患者特异性基因治疗方法的开发。在一项新的研究中，Morelli等人在早发性运动神经病变的非典型病例中，通过广泛的靶向遗传筛选确定了甘氨酰-tRNA合成酶（glycy
中外制药双特异性抗体药物Hemlibra获中国台湾批准！
2019年11月01日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，其在中国台湾的全资子公司已获得台湾食品药品监督管理局（TFDA）对A型血友病新药Hemlibra（emicizumab）的批准，该药可每周、每2周、每4周皮下注射一次，用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病患者，预防出血发作。此外，TFDA还批准Hemlibra每2周、每
治疗特定胰腺癌/肺癌患者 双特异性抗体精准疗法临床结果积极
今日，Merus公布了其双特异性抗体MCLA-128（又名zenocutuzumab）在治疗携带NRG1基因融合的癌症患者中的初步临床结果。MCLA-128是一款靶向HER2和HER3受体，阻断神经调节蛋白（neuregulin）信号通路的双特异性抗体。在第31届国际分子靶标与癌症治疗大会（AACR-NCI-EORTC International Conference on
研究人员揭示乳腺细胞发育中细胞状态特异性转录因子网络和细胞谱系关系
2019年10月8日，美国圣地亚哥的Salk研究所的Geoffrey Wahl团队在Cell Reports杂志上发表文章“Single-Cell Chromatin Analysis of Mammary Gland Development Reveals Cell-State Transcriptional Regulators and Lineage Relation
双特异性抗体！先声药业伙伴Merus公布HER2/3抗体MCLA-128治疗NRG1融合癌症强劲疗效数据！
2019年10月28日讯 /生物谷BIOON/ --先声药业（Simcere）合作伙伴Merus近日在波士顿举行的AACR-NCI-EORTC分子靶点和癌症治疗国际会议上公布了通过早期获取项目（EAP）接受双特异性抗体候选药物MCLA-128治疗的NRG1融合癌症患者的初步临床数据。MCLA-128是一种靶向HER3信号通路的抗体依赖细胞介导细胞毒（ADCC）增强的BiLoopic®。这
抑制CDK8/19促进抗原特异性的效应/记忆T细胞转化为表达Foxp3的Treg细胞
2019年11月10日讯/生物谷BIOON/---表达Foxp3转录因子的调节性T细胞（Treg）在抑制包括自身免疫性疾病在内的过度免疫反应中起关键作用。一种有前景的抑制有害免疫反应（比如自身免疫性疾病和过敏）的方法是将介导疾病的T细胞转化为免疫抑制性的Treg细胞。在一项新的研究中，日本研究人员基于抑制细胞周期蛋白依赖性激酶CDK8和CDK19的能力，筛选了一个小分子文库并鉴定出可促进Treg细
加州大学洛杉矶分校利用双特异性CAR-T细胞开展人体临床试验
2019年10月25日讯/生物谷BIOON/---免疫疗法彻底改变了治疗难治性性癌症患者的方式，挽救了许多所患疾病原本被视为死刑的人的生命。尽管它成功地治疗了致命性的白血病和淋巴瘤患者，但仍有许多人无法从这种治疗中受益或最终经历癌症复发。来自美国加州大学洛杉矶分校琼森综合癌症中心的研究人员正在积极尝试开发新方法，以使得这种疗法对更多人更好地起作用。2019年10月，加州大学洛杉矶分校琼森综合癌症中
难治乳腺癌患者疾病风险降低46% HER2特异性TKI达3期临床终点
今日，Seattle Genetics公司宣布，其HER特异性口服小分子酪氨酸激酶抑制剂tucatinib，在治疗局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌患者的关键性3期试验HER2CLIMB中，达到试验的主要和关键性次要终点。Seattle Genetics公司计划于2020年第一季度向美国FDA递交新药申请（NDA）。HER2是一种属于人表皮生长因子受体家族的蛋白，它在多种癌
安进双特异性抗体疗效显著优于化疗 3期试验提前终止
安进（Amgen）公司宣布，该公司开发的双特异性抗体Blincyto（blinatumomab），在治疗首次复发的高危B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）儿科患者的两项3期试验中，由于疗效显着优于化疗对照组，患者注册提前终止。Blincyto是首款获批的双特异性T细胞接合器（BiTE）。急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童中最常见的白血病，B细胞ALL会让儿童更容易受到感染，因为癌变的B细
一次检测早期诊断20多种癌症 GRAIL液体活检达到99.4%特异性
日前，致力于早期诊断癌症的GRAIL公司，在ESMO大会上公布了该公司基于DNA甲基化状态开发的液体活检的最新临床试验结果。试验数据表明，该公司的多癌种血检能够以99.4%的特异性（相当于假阳性为0.6%）检测出20多种癌症类型的信号。而且，这一检测能够以高度的精确性判断癌症在身体中的组织起源。尽早诊断癌症，从而在癌症初期就开始干预或治疗，是提高癌症患者生存率的重要手段。然而，目前对很多癌症类型的