新基首创红细胞成熟剂luspatercept治疗β地中海贫血III期临床获得成功
2018年7月10日/生物谷BIOON/--美国生物技术巨头新基（Celgene）与合作伙伴Acceleron制药公司近日联合宣布，评估实验性药物luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血的III期临床研究BELIEVE达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示，与安慰剂组相比，luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。BELIEVE是一项随机、双盲、多中心临床研究，在输血依赖性
研究揭示精子成熟的调控机理
6月7日，PLoS Biology在线发表了中国科学院生物物理研究所苗龙组副研究员赵艳梅与美国Ronald Ellis实验室(Rowan University)、Kerry Kornfeld实验室(Washington University)和Andrew Singson实验室(Rutgers University)合作研究论文：The zinc transporter Z
Neuron：科学家揭示控制神经元细胞成熟的特殊发育剪接程序
2018年2月7日 讯 /生物谷BIOON/ --大脑中的神经元细胞能够通过传递电信号或“引燃”动作电位来实现彼此之间的交流，而这一交流过程需要通过轴突和树突来实现，而传递电信号的这种能力常常是在神经元发育和成熟过程中来获得的，然而指导这一复杂过程的分子机制目前研究人员并不清楚。为了揭示控制神经元发育的复杂机制，来自哥伦比亚大学医学中心的研究人员对一种名为选择性剪接的分子调节机制进行了相关研究，相
科学家首次在实验室中培育出能完全发育成熟的卵细胞 有望改善当前生育疗法
2018年2月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Molecular Human Reproduction上的研究报告中，来自纽约人类生殖中心等机构的科学家通过研究在实验室中培育除了能够完全生长的人类卵细胞，未来或有望改善人类的生育疗法。图片来源：Prof David Albertini文章中，研究人员从发育最早期的卵巢组织中移除处于生长状态的卵细胞，随后培育这些卵细胞直
PNAS：雌激素或能促进神经母细胞瘤细胞成熟成为神经元样细胞
2018年2月2日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志PNAS上一篇研究报告中，来自瑞典卡罗琳学院的研究人员通过研究发现，女性雌激素或许在神经母细胞瘤的发生过程中扮演着关键角色，神经母细胞瘤是一种主要影响儿童的癌症类型，研究人员通过研究发现，雌激素疗法和雌激素受体的过表达会促进恶性神经母细胞瘤细胞成熟成为神经元样的细胞，相关研究或为后期研究人员开发治疗神经母细胞瘤的新型疗法提供思路
Science：基因疗法进入成熟阶段
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年1月15日/生物谷BIOON/---经过三十年挫折的磨砺，基因疗法（通过修改人的DNA来治疗疾病的过程）不再是医学上的未来事情，而是当前临床治疗工具包的一部分。 2018年1月12日，发表在Science期刊上的一篇标题为“Gene therapy comes of age”的论文深入地且及时地回顾了导致开发出几种成功地治疗严重疾病患者的
下一个大事件：正在成熟的基因治疗
医学史上有一些改变疾病治疗范式的大事件，比如外科手术的发明、抗生素的发现，而下一个大事件可能是正在成熟的基因治疗。经过三十年的反复挫折，基因治疗终于迎来了曙光：在刚刚过去的2017年，美国FDA首次批准了两种针对血液疾病的CAR-T细胞免疫疗法和一种针对眼科遗传病的疗法Luxturna。不久的将来，更多的基因治疗方法将从实验室走向临床，掀起一场新的医学革命，这两天在如火如荼的JP 摩根
阻断未成熟病毒衣壳产生或有望开发出新型HIV疗法
2017年12月3日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，来自特拉华大学和匹兹堡大学的研究人员通过研究发现了一种特殊“制动器”机制，或能有效干扰HIV转化成为感染性因子的过程，这种机制能有效抑制病毒表面衣壳蛋白的形成，先关研究刊登于国际杂志Nature Communications上；本文研究结果基于研究人员对生命周期早晚期HIV结构和动态学的详细研究而得，研究人员能通过实验方法对病毒的分子运动轨
Cell Rep：“成熟”分子帮助青年大脑发育
2017年11月3日/生物谷BIOON/---当谈论到如何培养未成年人的时候，家长们或许有了一个新的“帮手”，来自耶鲁大学的研究者们发现了一类叫做laminin alpha 5分子或许有助于青少年大脑的成熟。相关结果发表在最近一期的《Cell Reports》杂志上。十年以来，耶鲁大学的研究者们一直想搞清楚一个问题，那就是大脑中神经元之间的连接是如何一步步走向成熟的？“直到进入青年时期，大脑神经元
ADC技术平台基本成熟 药物研发面临新机遇
抗体药物偶联物（Antibody Drug Conjugates，ADC）是一类新颖的治疗药物，正日益受到全球制药公司的关注。ADC药物由单克隆抗体和强效毒性药物（toxic drug）通过生物活性连接器（linker）偶联而成，是一种定点靶向癌细胞的强效抗癌药物。由于其对靶点的准确识别性及非癌细胞不受影响性，极大地提高了药效并减少了毒副作用。抗体偶联药物的工作原理1、ADC药物有望开拓百亿美金级