结晶样视网膜变性病的基因治疗研究获进展
结晶样视网膜变性(Bietti crystalline dystrophy, BCD)是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病,以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。它的另一个显着特征是,相对于其他人群,BCD在东亚人群中具有显着增高的发病率。据估计,中国人群中BCD的发病率约为1/24000,占全部视网膜色素变性患者的1/6至1/10。大多数
Hepatology:治疗慢性胆管炎的新方法
原发性硬化胆管炎(PSC)是一种罕见的慢性胆管炎性疾病,难以治疗。 最近,来自维也纳医科大学胃肠病学和肝病学部的Michael Trauner教授等人的研究表明,通过给予合成的胆汁酸和胆汁酸受体激动剂对于该疾病的治疗具有益处。这些治疗方法已经在临床III期试验中进行了研究,但是目前尚无批准。
慢性移植物抗宿主病(cGVHD)突破性药物!口服ROCK2抑制剂belumosudil治疗总缓解率(ORR)>70%!
如果得到批准,belumosudil有潜力成为cGVHD治疗模式的基石,将为患有这种严重疾病的患者带来有意义和持续的益处。
NEJM报道了一个拥有3个肾的男性病例!
2020年5月8日讯 /生物谷BIOON /——拥有三个肾脏是罕见的,医学文献报道的病例不到100例。巴西一名男子因腰痛接受CT扫描后发现自己有三个肾脏:左侧的肾脏外观正常,两个肾脏在骨盆处融合。当一名巴西男子去看医生,抱怨腰痛时,他的医生大吃一惊:们发现这名男子有三个肾脏,而不是两个--这是一种非常罕见的情况。根据周三(5月6日)发表在《新英格兰医学杂志》
PLoS ONE:吸烟人群和慢性阻塞性肺病患者因COVID-19感染的死亡率或更高
2020年5月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志PLoS ONE上题为“Prevalence, Severity and Mortality associated with COPD and Smoking in patients with COVID-19: A Rapid Systematic Review and Meta-
Science:新研究有助于治疗慢性器官排异反应
移植器官出现慢性排斥是移植失败的主要原因,自免疫抑制药物的出现使器官移植领域蓬勃发展,但器官移植领域的这一难题在近六十年中一直没有克服。
慢性心衰新药!安进新型心肌肌球蛋白激活剂omecamtiv mecarbil获美国FDA快速通道资格!
2020年05月09日讯 /生物谷BIOON/ --安进(Amgen)与合作伙伴Cytokinetics近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予omecamtiv mecarbil快速通道资格(FTD),该药是一种新型选择性心肌肌球蛋白激活剂,目前正开发用于治疗射血分数降低的慢性心力衰竭(HFrEF)。快速通道资格(FTD)旨在加速针对严重疾病的药
多种慢性疾病如何增加COVID-19的风险? 如何控制慢性疾病以避免COVID-19的感染?
2020年4月28日 讯 /生物谷BIOON/ --在冠状病毒流行和社会隔离的压力和混乱中,对于老年患者而言似乎一切都暂停了,诊所推迟了常规的就诊时间,病人会担心去药房和杂货店的问题,甚至有传闻说,患胸痛等严重问题的人会避免去急诊室。然而在COVID-19的流行过程中,有一件重要的事实不能被我们所忽略,那就是慢性疾病患者的健康状况仍然需要持续关注。图片来源: