在哺乳动物体内利用改造的CRISPR/Cas9治疗糖尿病、急性肾病和肌肉萎缩症
2017年12月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出CRISPR/Cas9基因组编辑技术的一种新版本，从而允许他们激活靶基因，同时不会导致DNA断裂，这就潜在地克服了利用基因编辑技术治疗人类疾病的一个重大的障碍。相关研究结果于2017年12月7日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“In Vivo Target Gene Activation vi
急性基底动脉闭塞血管内治疗临床试验项目启动
11月18至19日，国家老年疾病临床医学研究中心在京召开了宣武老年医学国际论坛暨2017年老年病预防专业委员会学术年会。会议期间，中国急性基底动脉闭塞血管内治疗临床试验（Basilar Artery Occlusion： Chinese Endovascular Trial，BAOCHE）项目推进会同期举办。据介绍，脑血管病目前的发病率、复发率、致残率、致死率在我国居高不下，给我们国家经济带来巨大
BMJ：严重创伤会导致肠道微生物发生急性紊乱
2017年10月27日/生物谷BIOON/---根据最近发表在《Trauma Surgery & Acute Care Open》杂志上的一篇文章，严重创伤发生后72小时之内肠道的微生物组成与平衡将会发生显著地变化。这些变化或许会影响患者的康复或死亡，也会帮助医生延缓严重的症状发生。肠道对于损伤反应具有重要的作用，肠道微生物组对人体健康也具有多方面的影响。然而，此前我们一直不清楚受到严重损
欧盟批准首个对症治疗遗传性血管性水肿（HAE）儿科患者急性发作的皮下注射药物Firazyr
2017年10月28日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Firazyr（icatibant，艾替班特注射液）用于2岁及以上儿童及青少年患者治疗因C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏导致的遗传性血管性水肿（HAE）。此次批准，使Firazyr成为欧盟获批治疗2岁及以上儿童治疗HAE急性发作的首个也
Rapid Medical：TIGERTRIEVER急性缺血性中风注册研究招募到首位患者
以色列约克尼穆2017年9月20日电 /美通社/ -- 该上市后注册研究将评估TIGERTRIEVER血管重建设备实际的安全性和疗效 专注于神经血管介入器械开发的公司Rapid Medical今天宣布，在瑞士卢塞恩Cantonal Hospital开展的TIGERTRIEVR注册研究招募到了首位患者。TIGERTRIEVER是首款可控制、完全可视化可回收支架，可以调整至完全适合导致急性缺血性中风的
Cancer Cell：新型组合性疗法或有望帮助彻底治愈急性髓性白血病
2017年9月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自Francis Crick研究所的研究人员通过研究发现，用于治疗心脏和血管问题的药物或许能够同化学疗法联合来治疗成年人的恶性白血病，相关研究刊登于国际杂志Cancer Cell上。图片来源：Diana Passaro急性髓性白血病（AML）是一种常见的影响成年人健康的急性白血病，其会诱发骨髓“泄露”血液，抑制化学疗法很好地发挥作用；逆转骨
【盘点】急性髓细胞白血病靶点及临床药物研究进展
2017年8月31日讯 /生物谷BIOON/-目前，急性髓细胞白血病（AML）最传统的治疗方法是异源造血干细胞移植，然而依旧存在术后复发的几率。化疗和放疗虽对AML产生明显抑制作用，但因副作用强、易复发而影响临床顺应性。免疫疗法的出现，则对复发型或者难治型AML患者而言，无疑是一种全新选择。目前，针对AML的免疫疗法药物分类主要包括以下5种：1.抗体药物偶联(ADC)； 2. 双特异性 T 细胞单
FDA正式批准 Besponsa用于复发性或难治性急性淋巴细胞白血病
2017年8月21日讯 /生物谷BIOON/-近日，美国FDA正式批准辉瑞旗下抗白血病新药Besponsa (inotuzumab ozogamicin)用于成人复发性及难治性前体B细胞淋巴细胞白血病（ALL）。FDA卓越肿瘤中心（Oncology Center of Excellence）主任兼新药审评中心OHOP部门代理主任Richard Pazdur博士表示，对于那些对初治方案无反应或者复发
科学家开发出有望彻底治愈急性髓性白血病的新药
2017年8月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登于国际杂志Oncotarget上的研究报告中，来自布拉德福德大学（University of Bradford）的研究人员通过研究发现，“脱去”癌细胞“永生不灭”外衣的一种新药或能帮助治疗急性髓性白血病。图片来源：University of Bradford这种名为HXR9的候选药物能够通过抑制癌细胞躲避细胞凋亡的机制来发挥作用；研究
Vyxeos获FDA批准用于2种特定急性髓性白血病
2017年8月8日讯 /生物谷BIOON/——8月3日，美国FDA正式批准药物Vyxeos用于2种成人初治急性髓性白血病：治疗相关性急性髓系白血病（t-AML）和伴骨髓增生异常相关改变的急性髓细胞白血病（AML-MRC）。Vyxeos是一种由化疗药物柔红霉素（daunorubicin）和阿糖孢苷（cytarabine）组成的固定剂量复方药物。这是首款针对特定类型急性髓性白血病（AML）的上市治疗药