Ironwood新型sGC刺激剂praliciguat被美国FDA授予治疗心衰的快速通道地位
2018年09月19日讯 /生物谷BIOON/ --Ironwood制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予praliciguat（IW-1973）治疗射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）的快速通道地位。FDA的快速通道项目旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。实验性药物获得快速通道地位，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提
Shire公司药物Firazyr获日本批准，成首个对症治疗遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的皮下注射按需疗法
201年09月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，日本劳动卫生福利部（MHLW）已批准Firazyr（icatibant，艾替班特注射液），用于遗传性血管性水肿（HAE）成人患者HAE发作的紧急治疗。此次批准，使Firazyr成为日本市场治疗HAE的首个皮下注射、按需（on-demand）疗法，可供患者治疗急性HAE发作症状
Nature：新研究鉴定出混合表型急性白血病的细胞起源和特征性突变
2018年9月17日/生物谷BIOON/---混合表型急性白血病（mixed phenotype acute leukemia, MPAL）是急性白血病的一种高危亚型。据估计，在美国每年确诊的大约3500例儿童急性白血病病例中，MPAL大约占3%。MPAL也会发生在成年人身上。对MPAL的治疗是非常复杂的，这是因为它具有急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓细胞白血病（AML）的特征。这些有助于确定
Cell:以色列研发治疗急性白血病新药
以色列希伯来大学医学院研究团队日前宣布，他们成功开发出一种用于治疗急性髓细胞白血病的新型生物药物。研究团队称，这种新药对患有急性髓细胞白血病小鼠的治愈率达到５０％。相关成果刊登在新一期美国《细胞》杂志上。目前，研究团队与相关方正向美国食品和药物管理局申请对新药进行第一阶段临床试验。研究人员介绍，截至目前，大多数用于治疗白血病的生物药物仅针对白血病细胞中的单一蛋白质发挥作用。然而在靶向治疗期间，白血
山东应用CAR-T技术成功治疗一例复发难治急性淋巴细胞白血病患者
小编推荐会议：2018 (第四届)下一代CAR & TCR-T研讨会近日，济宁医学院附属医院应用CAR-T技术成功治疗一例复发难治急性淋巴细胞白血病患者。CAR-T，全称是ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy指的是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年，但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法，被业界部门专家认为是最有前景的肿瘤
Cell：40年来首次，治愈急性白血病的方法近在咫尺
2018年8月25日讯 /生物谷BIOON /——文章亮点：研究人员开发了一种同时靶向CKIα和CDK7/9的口服活性小分子抑制剂；晶体学分析为共靶向不同激酶的作用提供了结构基础；这种抑制剂可以选择性杀死AML前体细胞并治愈AML小鼠；治疗的机理包括p53激活以及超级增强子（super-enhancers,SE）关闭。图片来源：Cell清除CKIα会导致p53激活，而CKIα降解是来那度胺治疗白血
Nature医学：维生素B3或可治疗急性肾损伤？
8月20日，《Nature Medicine》期刊发表了这一篇题为“De novo NAD+ biosynthetic impairment in acute kidney injury in humans”文章，由Beth Israel Deaconess医学中心的肾病学家和首席研究员Samir M. Parikh领导的多学科研究小组最新证实，一种维生素B3有望预防急性肾损伤。急性肾损伤是一组临
Nature子刊颁布CAR-T疗法指南 关联儿童急性淋巴细胞白血病
去年8月，FDA批准CAR-T疗法用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）。一年后，德克萨斯大学MD Anderson癌症中心联合儿科急性肺损伤和脓毒症研究者网络(PALISI)的科学家们发布了关于儿童接受CAR-T细胞治疗的全面共识指南。指南汇集顶级专家在识别治疗相关毒性的早期迹象和症状方面吸取的经验教训，并详细介绍了应对这些症状的方法。8月6日，《Nature Review
CMAJ：女性心衰死亡率高于男性
2018年7月17日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，由渥太华大学心脏研究所发表在CMAJ（加拿大医学会杂志）上的一项研究发现，女性的心衰死亡率高于男性，且男性的住院率在下降的同时女性住院率在增加。"这是一组在安大略省检验心衰的发生、结局、保健措施和途径中的性别差异的系列研究中的第一项，" 渥太华大学心脏研究所的Louise Sun博士说。心衰是导致疾病和死亡的一个主要原因，在女性由心血管导致
3款恩格列净降糖药欧洲标签将更新，降低心衰&肾病风险
2018年7月4日讯 /生物谷BIOON/ --勃林格殷格翰-礼来糖尿病联盟近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准3款降糖药Jardiance（empagliflozin，恩格列净）、Synjardy（empagliflozin/metformin，恩格列净/二甲双胍)、Glyxambi（empagliflozin/linagliptin，恩格列净