年化发作率降低93% 在研RNAi疗法2期结果喜人
Alnylam Pharmaceuticals日前公布了Givosiran的1期和2期开放标签扩展（OLE）研究的最新结果。Givosiran是一种靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）的在研RNAi治疗剂，用于治疗急性肝卟啉症（AHPs）。急性肝卟啉病（AHPs）是一类罕见的遗传性疾病，其特征是可能危及生命的疾病发作，并且有许多对患者日常机能和生活质量造成负面影响的慢性衰
对抗急性牙痛，布洛芬和醋氨酚搭配最有效
【研究显示：布洛芬和醋氨酚比阿片类药物治疗牙痛更有效】一项针对460多篇发表的研究结果的新研究发现，阿片类药物并不是最有效或最持久的治疗急性牙痛的选择。根据西储大学的一项新研究，布洛芬和其他非甾体类抗炎药或与醋氨酚结合，能更好地缓解牙痛。最近在《美国牙科协会杂志》的封面上刊登了一项关于急性疼痛缓解的研究，评估了数十种缓解疼痛的方法的安全性和有效性。“我们所知道的是，麻醉药应该是最后的手段。”根据美
诺华Afinitor Disperz获FDA批准治疗TSC相关癫痫部分性发作
4月10日，诺华制药表示，美国FDA已批准其Afinitor DISPERZ（依维莫司口服混悬液片）用于2岁及以上儿童及成年结节性硬化症（TSC）相关的癫痫部分发作的辅助治疗。Afinitor Disperz是美国第一种专门用于治疗这种疾病的药物疗法。TSC是一种罕见的遗传病，影响全球多达100万人。约85%的TSC患者受癫痫影响，与TSC相关的失控性癫痫发作可使患者衰弱。超过60%经
JAMA Pediatrics：咖啡因新功效——显著降低早产儿急性肾损伤的风险!
2018年4月6日讯 /生物谷BIOON /——根据Neonatal Kidney Collaborative最近发表在《JAMA Pediatrics》上一篇叫做“Assessment of Worldwide Acute Kidney Injury Epidemiology in Neonates”的最新研究，出生后头几天接触咖啡因的早产新生儿比未接触过咖啡因的新生儿患急性肾损伤的风险降低，严
美国FDA批准第3款急性辐射综合征（ARS）治疗药物Leukine（沙格司亭）
小编推荐会议：2018新药研发东方论坛2018年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --美国食品和药物管理局（FDA）近日批准Leukine（sargramostim，沙格司亭）用于急性辐射综合征造血异常（H-ARS）的治疗，以提高儿童和成人患者在急性暴露于骨髓抑制剂量辐射治疗后的生存。据悉，该药是第3款获得FDA批准治疗ARS的药物。另2款治疗H-ARS的药物分别为Neupogen（filgr
美国FDA授予创新药物Livantra（曲美他嗪）治疗慢加急性肝衰竭（ACLF）孤儿药地位
小编推荐会议：2018新药研发东方论坛2018年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --Martin Pharma是一家总部位于美国纽约的私人持有的临床阶段制药公司，专注于将一些已上市药物进行重构改变其用途，用于罕见病或临床上存在治疗挑战的疾病。今年3月15日，Martin公司刚刚完成种子轮融资。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Livantra治疗慢加急性肝衰竭（ACLF）
J Hepatol：科学家发现改善急性肝衰竭的潜在靶点
2018年3月29日 讯 /生物谷BIOON/ --本文亮点：丙酮酸脱氢酶复合体（PDHC）和乳酸脱氢酶（LDH）能够转定位到损伤肝细胞的核内核内PDHC和LDH增加会诱导核内乙酰辅酶A和乳酸的水平发生改变导致组蛋白乙酰化增加，损伤应答基因的表达也增强抑制组蛋白乙酰化水平或抑制PDHC和LDH能够降低损伤肝脏的损伤情况和炎症乳酸脱氢酶抑制剂Galloflavin能够抑制PDH和LDH，对肝脏起到保
Nature：TRP离子通道三兄弟介导急性热感应
2018年3月25日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自比利时弗兰德斯生物技术研究所（VIB）和鲁汶大学（KU Leuven）的研究人员发现了感觉神经元中的三种互补的离子通道：TRPM3、TRPV1和TRPA1，它们介导对有害的急性热的检测。具有三种冗余的分子热感应机制为防止烧伤提供一种强大的故障保护机制。相关研究结果近期发表在Nature期刊上，论文标题为“A TRP channel
山东大学科研团队确认治疗急性肾损伤新靶点
急性肾脏损伤是一种常见病，所有的急性肾脏损伤患者中约有30%的患者有基础肾脏疾病，47.5%发病于脓毒症休克后，34.3%发病于大手术后，26.9%发病于心源性休克后，25.6%继发于低血容量后，19%继发于药物性肾脏损伤。山东大学的科研团队日前在国际知名医学期刊上发表最新研究成果，首次证实Gpr97基因在肾病损伤中的作用。专家认为，这为今后治疗急性肾损伤，提供了新的基因靶点。这支科研团队由山东大
Circulation Res：为何心脏病患者早晨易出现血栓和心脏病发作？
2018年3月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自伦敦大学玛丽女王学院(Queen Mary University of London)的科学家通过研究发现，心脏病患者在早晨时其血液中重要的保护性分子家族的水平或许较低，这就会增加患者早晨机体出现血栓及心脏病发作的风险，相关研究刊登于国际杂志Circulation Research上，本文研究者发现的患者血液中的特殊化合物或能帮助他们后