PNAS：中国科学家成功开发出修复猕猴急性脊髓损伤的新型疗法 有望应用于人体！
2018年6月8日 讯 /生物谷BIOON/ --机体脊髓损伤是最严重的且难以治疗的人类疾病之一，通常会诱发永久性的机体残疾，包括肌肉功能丧失、感觉和自主功能丧失等，目前医学界通过诱导脊髓神经的修复来治疗严重的脊髓损伤患者，而且近年来科学家们在啮齿类动物和灵长类动物中进行的相关研究也取得了显著的成绩。图片来源：2018 PNAS. DOI:10.1073/pnas.1804735115近日，一项刊
科学家利用CRISPR/Cas9改造造血干细胞 促进CAR-T细胞疗法有效治疗急性髓性白血病
2018年6月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际著名杂志Cell上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的科学家们通过研究开发出了一种新方法，能利用CAR-T细胞来治疗急性髓性白血病（AML），为了能治疗这种白血病，目前研究人员会靶向作用健康细胞中表达的一种名为CD33的特殊蛋白，也就意味着，这种疗法并不能在不造成患者其它正常骨髓损伤的情况下来成功攻击癌症，而本文研究
Nat Commun：科学家发现治疗急性髓性白血病的新靶标
2018年5月28日讯 /生物谷BIOON /——MLL融合基因代表着一大类白血病驱动因子，其多样性主要来自于MLL C端融合伴侣巨大的分子异质性。尽管关于部分MLL融合蛋白的研究已经揭示了部分关键的分子通路，但是研究人员对所有MLL融合基因都具有的统一机理还不清楚。图片来源：CeMM/Anna Skucha为了揭示其中的机理，近日来自奥地利科学院等机构的研究人员在Florian Grebien教
无需预先化疗，新型CAR T疗法治愈急性髓性白血病！
2018年5月15日讯 /生物谷BIOON /——嵌合抗原受体T细胞疗法（简称CAR T疗法）被美国临床肿瘤学会评为2017年最大的研究突破。这种个性化基因疗法使用病人自身的免疫细胞对抗癌症。目前FDA已经批准了CAR T细胞疗法产品治疗弥散性大B细胞淋巴瘤成年患者以及急性成淋巴细胞性白血病儿童和年轻成年人患者。现在莫菲特癌症研究中心的研究人员正在将这项革命性的疗法扩展到其他癌症。图片来源：Hae
年化发作率降低93% 在研RNAi疗法2期结果喜人
Alnylam Pharmaceuticals日前公布了Givosiran的1期和2期开放标签扩展（OLE）研究的最新结果。Givosiran是一种靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）的在研RNAi治疗剂，用于治疗急性肝卟啉症（AHPs）。急性肝卟啉病（AHPs）是一类罕见的遗传性疾病，其特征是可能危及生命的疾病发作，并且有许多对患者日常机能和生活质量造成负面影响的慢性衰
对抗急性牙痛，布洛芬和醋氨酚搭配最有效
【研究显示：布洛芬和醋氨酚比阿片类药物治疗牙痛更有效】一项针对460多篇发表的研究结果的新研究发现，阿片类药物并不是最有效或最持久的治疗急性牙痛的选择。根据西储大学的一项新研究，布洛芬和其他非甾体类抗炎药或与醋氨酚结合，能更好地缓解牙痛。最近在《美国牙科协会杂志》的封面上刊登了一项关于急性疼痛缓解的研究，评估了数十种缓解疼痛的方法的安全性和有效性。“我们所知道的是，麻醉药应该是最后的手段。”根据美
诺华Afinitor Disperz获FDA批准治疗TSC相关癫痫部分性发作
4月10日，诺华制药表示，美国FDA已批准其Afinitor DISPERZ（依维莫司口服混悬液片）用于2岁及以上儿童及成年结节性硬化症（TSC）相关的癫痫部分发作的辅助治疗。Afinitor Disperz是美国第一种专门用于治疗这种疾病的药物疗法。TSC是一种罕见的遗传病，影响全球多达100万人。约85%的TSC患者受癫痫影响，与TSC相关的失控性癫痫发作可使患者衰弱。超过60%经
JAMA Pediatrics：咖啡因新功效——显著降低早产儿急性肾损伤的风险!
2018年4月6日讯 /生物谷BIOON /——根据Neonatal Kidney Collaborative最近发表在《JAMA Pediatrics》上一篇叫做“Assessment of Worldwide Acute Kidney Injury Epidemiology in Neonates”的最新研究，出生后头几天接触咖啡因的早产新生儿比未接触过咖啡因的新生儿患急性肾损伤的风险降低，严
美国FDA批准第3款急性辐射综合征（ARS）治疗药物Leukine（沙格司亭）
小编推荐会议：2018新药研发东方论坛2018年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --美国食品和药物管理局（FDA）近日批准Leukine（sargramostim，沙格司亭）用于急性辐射综合征造血异常（H-ARS）的治疗，以提高儿童和成人患者在急性暴露于骨髓抑制剂量辐射治疗后的生存。据悉，该药是第3款获得FDA批准治疗ARS的药物。另2款治疗H-ARS的药物分别为Neupogen（filgr
美国FDA授予创新药物Livantra（曲美他嗪）治疗慢加急性肝衰竭（ACLF）孤儿药地位
小编推荐会议：2018新药研发东方论坛2018年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --Martin Pharma是一家总部位于美国纽约的私人持有的临床阶段制药公司，专注于将一些已上市药物进行重构改变其用途，用于罕见病或临床上存在治疗挑战的疾病。今年3月15日，Martin公司刚刚完成种子轮融资。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Livantra治疗慢加急性肝衰竭（ACLF）