：分子辅助杜氏肌营养不良症的反义疗法
研究人员发现了一种可使针对杜氏肌营养不良症的反义寡核苷酸疗法变得更为有效的辅助药物。一种联合疗法可显着地减缓该肌肉消耗性疾病的进展，这种疾病使得大多数的患者在12岁时就坐上了轮椅。在罹患肌营养不良症的人中，反义寡核苷酸疗法被用来修补基因剪接体系并跳过一个叫做外显子的蛋白编码基因。外显子跳读纠正了一个受到破坏的读码框并恢复了抗肌萎缩蛋白的生产。
PNAS：修改肌营养相关蛋白治疗肌肉萎缩症
2012年12月8日讯 /生物谷BIOON/ --在美国大约有250,000人患有肌营养不良症，三年前，密苏里州大学科学家们发现了一个分子化合物，对治疗疾病是至关重要的，但他们不知道如何使化合物结合肌肉细胞。在一项新的发表在PNAS杂志上的研究中，MU学校医学院科学家Yi Lai和Dongsheng Duan已经解决了部分难题，最终可能导致出现潜在的治疗疾病策略。
Science：对海绵状脑白质营养不良症的基因疗法
来自一个进行了长达10年的临床试验的新结果指出，基因疗法是罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）儿童的一个可行的治疗选项，该疾病是一种出生时便开始的神经退行性疾病。罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）的人缺乏天冬酰转移酶（aspartoacylase enzyme），它是由ASPA基因产生的。没有这种酶，他们无法在脑中分解N-乙酰基天冬氨酸或NAA。
Biol：科学家设计针对性药物治疗肌营养不良症
Ange Chem Int Ed：新型候选药物可有效缓解I型肌强直性营养不良症
2013年8月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Angewandte Chemie International Edition上的一篇研究论文中，来自斯克里普斯研究所(TSRI)的研究者通过研究揭示了一种新型方法来明显提高靶向RNA药物的潜力，可以使得药物治疗效果提高2500倍。
HMG：科学家开发出了一种治疗肌营养不良症的联合疗法
2013年8月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的一篇研究报道中，来自波士顿大学的研究者通过研究开发出了一种组合疗法，其可以在老鼠模型中有效治疗肌营养不良症，这项研究发现为开发相应疾病的疗法以及其它破坏性的肌肉疾病的疗法提供了一定思路和帮助。