腺相关病毒难过剂量坎 罕见病基因试验遭叫停
纳斯达克上市的Solid生物科学公司披露，美国食品药品管理局FDA对其治疗罕见病，杜氏进行性肌营养不良的基因疗法， SGT-001的研究进行了部分叫停。杜氏进行性肌营养不良又称DMD，是一种全身神经和肌肉退行性疾病，症状通常出现在男孩子身上。SGT-001开发用于杜氏肌营养不良（DMD）治疗的基因疗法，去年11月刚刚进入一期和二期临床试验治疗DMD患者。SGT-001通过腺相关病毒（A
对人类胚胎进行基因组编辑引发广泛的伦理讨论
2018年1月31日/生物谷BIOON/---多年来，科学家们利用一种强大的被称作CRISPR的基因组编辑工具在人类胚胎上开展实验，以便观察他们是否能够校正基因突变或降低疾病风险。2017年9月，英国弗朗西斯克里克研究所的Kathy Niakan和同事们报道了他们在人类胚胎上使用了这种工具，目的是为了更好地理解人体发育[1]。利用CRISPR对人类胚胎进行修饰引发了一场关于人类基因技术伦理的健康争
研究发现基于AAV9的高剂量基因治疗在动物模型中产生了严重致命毒性！
2018年2月2日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现在猴子和小猪身上高剂量使用可以到达脊髓神经元的腺相关病毒（AAV9）输送基因进行基因治疗会产生严重的致命毒性。肝脏和神经元毒性与其他AAV病毒载体的免疫相关毒性不同。相关研究成果于近日发表在《Human Gene Therapy》。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的James M. Wilson博士及其同事评估了使用AAV9变异体（AAVhu
《Nature》：最热的基因编辑技术有难了：或可引发强烈免疫反应！
随着基因领域研究的不断深入，基因编辑技术在医学治疗方面被寄予厚望。而在基因编辑中，CRISPR基因编辑技术以其快速、高效、自由度高被称为“基因魔剪”。而在过去的时间内，CRISPR也不辜负我们的期望，让我们看到了又一个突破。然而近日，来自于斯坦福大学儿科血液学家Matthew Porteus和Kenneth Weinberg领导的研究小组却发现了CRISPR-Cas9一个可能导致治疗失
新研究确定引发许多癌症的“根源”！
【基因融合引发某些癌症】哥伦比亚大学医学中心（CUMC）的研究人员发现，两个相邻基因的融合可导致线粒体过度运动，增加可用于猖獗细胞生长的燃料量，从而导致癌症。他们还发现，靶向这种新发现的癌症途径的药物可以阻止肿瘤生长，无论是在人类癌细胞还是脑癌形式的小鼠中。这项研究今天在“自然”杂志上在线发表。在2012年发表在“科学”上的一项研究中，CUMC研究小组发现，一些原发性脑癌最常见和侵袭性的胶质母细胞
Sci Immunol：I型干扰素介导了寨卡病毒引发的妊娠综合征
2018年1月9日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近发表在《Science Immunology》杂志上的一篇文章，I型干扰素或许介导了由寨卡病毒引发的妊娠期综合征。来自耶鲁大学医学院的Laura J. Yockey等人建立了先天寨卡病毒感染模型，并且研究了I型干扰素在介导病毒的感染或抑制疾病的发展过程的作用。作者首先给I型干扰素受体缺陷型的母鼠感染寨卡病毒，之后将其杂合子的雄鼠交配。这样一
科学家确定：引发乳腺癌又一大因素“香肠”
新的研究进一步证明了加工肉类的危害，因为食用这些食物会增加患乳腺癌的风险。通过对超过260，000名女性的分析，研究人员发现，每天食用超过9克的加工肉类的人患乳腺癌的风险增加了五分之一以上，这相当于每周吃两根香肠。然而，研究小组发现红肉的摄入量与患乳腺癌的风险之间没有联系。加工过的肉类是经过改良的，以提高其风味或延长其保质期。香肠、培根、热狗和腊肠只是加工肉类的一些例子。虽然这些食物可能会让味蕾变
Science首揭：反复细菌感染会引发慢性肠炎
小编推荐：您不能错过的2018(第四届)肠道微生态与健康国际研讨会 导读：虽然低细菌水平的食物污染很普遍，其引发的症状轻微甚至于不会引发病症，可以在一两天内消失。但是，最新一项研究却揭示：反复性的细菌感染，可能会在数月或者数年后，引发肠道炎症。这一“潜伏”的爆发决于人一生中经历的感染次数和时间。11月22日，《Scien
PNAS：DNA重复序列引发罕见运动障碍
2017年12月13日/生物谷BIOON/---最近，来自麻省总医院的研究者们发现了一类罕见的基因突变，或许能够解释罕见的神经紊乱疾病—“X染色体相关张力失常引发的帕金森症（XDP）”的发病原因。XDP患者主要有两类病征：张力失常以及帕金森症。这一发现发表在最近一期的《PNAS》杂志上，文章作者是来自麻省总医院神经学系的Nutan Sharma医生、Cristopher Bragg医生以及Laur
Neuroscience：氯化锂能够缓解胎儿酒精中毒引发的大脑损伤
2017年12月5日/生物谷BIOON/---最近一项以小鼠为实验对象的研究结果表明，单倍剂量的氯化锂（即用于治疗躁郁症等精神疾病的药物）能够缓解胎儿酒精中毒症中出现的睡眠障碍、记忆里缺失以及学习障碍等问题。在最近发表在《Neuroscience》杂志上的这篇文章中，来自纽约大学医学院的研究者们对新出生小鼠进行了相关研究。他们首先诱导小鼠产生酒精中毒症状，进而导致其过度活跃以及睡眠障碍现象的出现。