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JAMA:心脏起搏器可改善1型强直性营养不良患者生存率

3月28日,《美国医学会杂志》(Journal of American Medical Association)发表的一项回顾性队列研究显示,对于心电图提示心脏传导异常的1型肌强直性营养不良患者,置入永久性心脏起搏器与定期监测的非侵入性策略相比,可显著改善患者的生存率。

2012-11-18

欧盟有条件批准PTC孤儿药Translarna用于无义突变型杜氏营养不良(nmDMD)

欧盟有条件批准PTC公司孤儿药Translarna,用于无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)非卧床患者的治疗,该药是一种蛋白修复药物,能使含无义突变的基因产生功能性蛋白,开发用于由无义突变导致的遗传性疾病。

2014-08-06

Tonix公司TNX-102治疗纤维痛综合症完成PK研究

Tonix 医药公司完成了TNX-102药代动力学(PK)的研究,这是一种治疗纤维肌痛综合症的药物。 随机PK研究共招募30名患者,随机接受2.4毫克TNX-102或者5毫克 Flexeril快速缓释环苯扎林的治疗。 这次PK研究是在加拿大和美国研发药新药申请下展开的,在患者空腹下服用口服的TNX-102后,对其血液中环苯扎林含量进行了测定。

2012-04-09

Plant Cell:唐威华等揭示雌蕊柱头分泌小肽STIG1通过结合磷脂酰醇促进花粉管生长

6月18日,中国科学院上海生命科学研究院植物生理生态研究所唐威华研究组在Plant Cell 杂志上在线发表题为Tomato Pistil Factor STIG1 Promotes in Vivo Pollen Tube Growth by Binding to Phosphatidylinositol 3-Ph

2014-06-24

Clini Transl Sci:可可或可增强骨骼功能

一个小型临床试验,由加州大学圣地亚哥医学院和弗吉尼亚州圣地亚哥医疗系统(VASDHS)的研究人员主持,发现心力衰竭晚期患者与2型糖尿病患者在用富含儿茶素的可可治疗三个月后,表现出线粒体结构改善。儿茶素是在黑巧克力中发现的黄酮类化合物。

2012-11-18

Nature:磷脂酰醇在突触形成过程中的作用

在中枢神经系统(central nervous system,CNS)的发育过程中,调控突触的数量和功能是至关重要的。本文研究组之前的研究表明,星形胶质细胞分泌的一些神经因子能促进兴奋性突触形成。其中凝血酶敏感素能够诱导形成突触结构,但是所形成的突触不具备传导兴奋的功能。 在本文中,研究者证明,星形胶质细胞分泌的磷脂酰肌醇4(Gpc4)和磷脂酰肌醇6(Gpc6)能够诱导形成有功能的突触。

2012-11-18

Nature Communications:II型α亚型磷脂酰醇-4-激酶的结构功能研究取得新突破

中国科学院生物物理研究所及伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校研究人员展示了首个PI4K家族成员精细结构,揭示了一种新的磷脂激酶活性调节机理

2014-04-22

GSK治疗杜氏营养不良药物drisapersen三期研究失败

2013年10月9日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头葛兰素史克公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良的药物drisapersen上周宣布失败。公司表示在分析数据后发现,此次三期研究未能达成任何有价值的研究结果。在这次长达48周的研究中,使用drisapersen的患者相比于安慰剂组未能有明显改善。

2013-10-10

EMBO Mol Med:新型化学制剂或可有效治疗杜氏营养不良症

2013年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,来自华盛顿国家儿童医疗中心的研究者通过研究发现了一种口服药物或可以潜在治疗肌营养不良症;研究者表示,VBP15制剂可以有效降低肌营养不良症小鼠的炎性症状,而且其也可以保护并且增强患者的肌肉功能,相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。

2013-09-11

Sci Transl Med:修复营养不良症中细胞损伤的蛋白

据一项刊登在国际著名杂志Science Translational Medicine上的研究报道,提高一种自然产生的能修复损伤细胞的蛋白质的水平可能令罹患杜氏肌营养不良症(DMD)的患者受益。DMD是一种主要影响男性的进行性肌肉消耗性疾病。 DMD是由肌纤维中的肌营养不良蛋白基因的突变引起的,DMD是肌营养不良症的最常见的流行形式。患者通常无法活过青少年时期,且此病无法治愈。

2012-11-18