Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
西湖大学曾坚阳团队开发自监督学习框架KPGT，为AI制药提供新工具
总的来说，KPGT为有效的分子表示学习提供了一种强大的自监督学习框架，从而推进人工智能辅助药物发现（AIDD）领域的发展。
中国科研人员开发全球首个来自生命三域之一古菌域的微型基因编辑工具
该团队在细菌体内验证了SisTnpB1的靶向切割活性。通过设计靶向质粒等外源遗传元件的引导RNA，SisTnpB1系统可以在细菌体内37℃条件下实现特异性切割并消除这些遗传元件。
Nat Genet：科学家开发出能揭示跳跃基因影响人类疾病风险的新型工具
来自日本理化学研究所等机构的科学家们开发出了一种新型工具，其或能快速准确地分析移动遗传元件（通常被称为跳跃基因）的突变，这或许有望阐明这些突变体在疾病发生过程中扮演的关键角色。
Nat Methods：一种新型软件工具CINEMA-OT或能解析免疫细胞的细胞因子“语言”
来自耶鲁大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种复杂的细胞交流系统，其能允许免疫细胞对感染和癌症做出反应；相关研究结果揭示了不同的细胞是如何利用细胞因子来彼此相互间交流从而塑造机体免疫反应的。
Cell：成功开发出基于AsCas12f的紧凑型基因组编辑工具
一种基于CRISPR的新型基因编辑工具已经开发出来，这可以为遗传疾病患者带来更好的治疗。这种工具是一种名为AsCas12f的酶，经过基因修饰后具有相同的功效，但体积只有常用于基因编辑的Cas9酶的三分
Science：利用人工智能工具AlphaMissense对错义变异进行分类
基因组测序揭示了人类群体中广泛的基因变异。错义变异是改变蛋白氨基酸序列的基因变异。致病性错义变异（pathogenic missense variant）会破坏蛋白功能，降低生物的适应能力，而良性错义
Nature：利用人工智能工具发现新的蛋白家族和褶皱
在一项新的研究中，来自瑞士生物信息学研究所和巴塞尔大学的研究人员发现了一个未表征蛋白的宝库。在最近的深度学习革命中，他们发现了数百个新的蛋白家族，甚至还发现了一种新的预测蛋白褶皱。相关研究结果于202
Nature子刊：光遗传学工具LiSmore助力精准细胞免疫疗法
综上，光遗传学工具LiSmore的应用可实现蓝光作用下时空特异性地激活STING信号通路，与STING小分子激动剂相比，LiSmore的应用避免了系统性给药带来的STING通路过度激活、泛细胞激活带来