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改良CRISPR-Cas9将为耳聋带来精准基因疗法

根据世界卫生组织的数据,全世界有4.66亿人患残疾性听力损失,相当于平均不到20人中就有1人丧失听力。遗传造成的听力损失还是新生儿最常见的残疾之一。基因编辑技术的问世,为治疗基因缺陷引起的遗传性耳聋带来了前所未有的希望。最近,哈佛医学院和波士顿儿童医院的一支联合研究团队,利用优化的CRISPR-Cas9基因编辑系统,在耳聋小鼠模型上精确识别并修正内耳的致聋突变,帮助小鼠留住听力。这一概念验证的完成

2019-07-07

Molecular Cell:剪刀卡住了——细菌使用CRISPR/Cas9的另一种方式

2019年7月10日讯 /生物谷BIOON /——CRISPR/Cas9作为一种精确的基因编辑工具,近年来在生物技术领域受到广泛的关注。在人类重新利用CRISPR/Cas9之前,它是一种内部免疫系统细菌,通过切割噬菌体的DNA,来抵御噬菌体或感染细菌的病毒。图片来源:Molecular Cell埃默里大学医学院(Emory University School of Medicine)和马克斯普朗克

2019-07-10

2019年6月CRISPR/Cas最新研究进展

2019年6月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thomas Splettstoesser (Wi

2019-06-30

抗病毒疗法携手CRISPR 首次消除动物体内HIV病毒DNA

 《自然-通讯》最新上线了一篇艾滋病研究领域的重磅论文。科学家们开发了一种联合疗法,将持续递送抗逆转录病毒的给药系统与CRISPR-Cas9基因编辑技术相配合。根据官方新闻稿,这种疗法首次从活体动物的基因组中消除了HIV-1的DNA。研究机构评论说,这项研究“标志着在开发新疗法,治愈人类HIV感染的路上,迈出了关键一步”。根据联合国艾滋病规划署(UNAIDS)的估计,全世界每一天新增的H

2019-07-03

GSK合作打造新一代CRISPR药物开发工具

  今日,葛兰素史克(GSK)公司与加州大学(University of California)的一项合作得到了业界的广泛关注。GSK将与CRISPR技术先驱Jennifer Doudna教授,以及CRISPR筛选技术先驱——加州大学旧金山分校(UCSF)的Jonathan Weissman教授合作,创建基因组研究实验室(Laboratory for Genomics Rese

2019-06-14

CRISPR编辑系统升级 利用“跳跃基因”精确插入DNA片段

  顶尖学术期刊《科学》最新上线发表的一篇论文中,Broad研究所、麻省理工学院McGovern脑研究所的张锋教授与其同事带来了一款全新的CRISPR基因编辑工具,利用“跳跃基因”,让DNA片段插入基因组变得更加容易。大肠杆菌中的实验结果显示成功率达到80%,远高于经典CRISPR系统。革命性的基因编辑工具CRISPR/Cas系统实现了在基因组特定位点进行精准编辑。不过,以经典

2019-06-12

Science:基因编辑大牛张锋开发出新型基因编辑技术---CRISPR相关转座酶

2019年6月10日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国麻省理工学院、布罗德研究所和美国国家卫生院(NIH)的研究人员发现CRISPR相关的转座子可用于将定制的基因插入到DNA中而不需要切割它。相关研究结果于2019年6月6日在线发表在Science期刊上,论文标题为“RNA-guided DNA insertion with CRISPR-associated transpos

2019-06-10

2019年5月CRISPR/Cas最新研究进展

2019年5月31日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thomas Splettstoesser (Wi

2019-05-31

Nat Mater:金纳米颗粒有望让基于CRISPR的基因疗法治疗HIV感染和血液疾病

2019年6月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心的研究人员通过简化将基因编辑指令递送给细胞的方式,朝着让基因疗法变得更加实用的方向迈出了一步。通过使用金纳米颗粒替换灭活病毒,他们安全地在HIV和遗传性血液疾病的实验室模型中递送基因编辑工具。相关研究结果近期发表在Nature Materials期刊上,论文标题为“Targeted homology-d

2019-06-07

Science子刊:经过CRISPR编辑的B细胞产生抗体,对抗难以治疗的病毒

2019年5月26日讯/生物谷BIOON/---疫苗每年可以预防数百万人死亡,并将某些疾病推向了生存的边缘。然而,事实证明,开发针对多种病毒的有效疫苗即使不是不可能,也具有极大的挑战性。尽管进行了数十年的研究,但尚未有得到批准的疫苗能够长期预防流感病毒、爱泼斯坦巴尔病毒(EBV)或呼吸道合胞病毒(RSV)。比如,对作为一种引起呼吸道感染的病原体的RSV而言,高风险婴儿每月接受合成抗体注射,以便在短

2019-05-26