血友病基因疗法临床结果积极 可提高凝血因子至正常水平
4月3日，Sangamo Therapeutics和辉瑞（Pfizer）公司宣布，双方联合开发的治疗A型血友病的基因疗法SB-525，在1/2期临床试验中获得积极中期数据。数据表明SB-525具有良好的安全性和耐受性，而且能够剂量依赖性提高凝血因子VIII（FVIII）的水平。A型血友病是一种遗传性血液疾病，患者由于编码FVIII的基因出现突变，导致FVIII水平不足，因此出现不受控制
中国学者发现“去衰老”因子，关节炎基因治疗有望突破
细胞衰老和干细胞耗竭作为机体衰老的重要标志，是驱动老年疾病发生发展的重要因素。骨关节炎是一种常见的衰老相关疾病，其发病率随年龄增长而逐渐增加。伴随着衰老，关节内的多种细胞，如软骨细胞、滑膜细胞、间充质干细胞均发生细胞衰老及功能退化。其中，间充质干细胞的衰老被认为是骨关节炎发病的重要诱因之一。因此，研究干细胞衰老的机制并寻找应对策略对于骨关节炎的治疗具有重大意义。2019年4月1日，中科院生物物理所
谁是人干细胞中的“年轻化”因子？
在我们身体里，每时每刻都上演着细胞分裂、衰老和死亡的戏码，而广泛存在于人体脂肪、骨髓、关节等部位的间充质干细胞，在其中扮演了特殊的角色。已有研究表明，间充质干细胞的衰老和枯竭是导致骨关节炎的重要诱因之一。为了探究使间充质干细胞“年轻化”的因子，中科院生物物理所刘光慧团队进行了长达4年的探索，他们的研究成果于3月26日发表在《细胞报道》杂志。岁月催人腿脚老为什么很多老人腿脚不灵便呢？随着
研究发现外泌体协助丙型肝炎病毒免疫逃逸过程中的重要调控因子
3月15日，国际学术期刊Journal of Hepatology在线发表了中国科学院上海巴斯德研究所龙钢课题组的研究论文“Syntenin regulates Hepatitis C virus sensitivity to neutralizing antibody by promoting E2 secretion through exosomes”。病毒在宿主的长期协同进化中，
Nature：蛋白TRAIP是DNA链间交联修复的主调节因子
2019年3月14日讯/生物谷BIOON/---细胞通常使用多种途径来修复相同的DNA损伤，并且修复途径的选择对于维持基因组保真度具有重要意义。DNA链间交联共价地将两条DNA链连接在一起，因而阻断DNA复制和转录；化学疗法就是利用这些交联物的细胞毒性来发挥作用的。在非洲爪蟾卵提取物中，复制叉与链间交联物的碰撞启动了两种不同的修复途径。 NEIL3糖基化酶能够切割DNA链间交联物；然而，如果这种切
新型长效粒细胞集落刺激因子Rolontis（eflapegrastim）在美撤回申请
2019年03月16日/生物谷BIOON/--Spectrum Pharmaceuticals是一家专注于收购、开发和商业化血液学和肿瘤学药物的生物技术公司。近日，该公司宣布，由于美国食品和药物管理局（FDA）要求提供Rolontis（eflapegrastim）额外的制造相关信息，已自愿撤回Rolontis的生物制品许可申请（BLA），该公司计划尽快重新提交修订后的BLA。FDA没有提到与BLA
Stem Cells Dev：发现骨形成的新型调节因子
2019年3月14日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现了小鼠体内一种新的转录因子可以帮助调节间充质干细胞（mesenchymal stem cells，MSCs）分化为骨的过程。目前科学家们对于骨细胞分化的研究并不深入，而MSCs则是再生医学领域一种很有潜力的干细胞来源。图片来源：Stem Cells and Development这个新的转录因子叫做成骨细胞诱导因子1（Osteoblas
《Nature》报道T细胞功能调控的关键转录因子
T细胞是适应性免疫系统的主要组成部分， 它们在病菌感染中被功能活化， 参与宿主防御， 但是遇到自身抗原或者在慢性感染和肿瘤微环境中， 它们会发生命运改变， 进入功能失能命运， 但是调控T细胞功能失能的分子机制会不清楚。本研究通过转录组及表观组学手段，发现功能缺陷的T细胞 [Dysfunctional T cell]， 包括免疫耐受T细胞 [Tolerant T cell] 和慢性感染和肿瘤微环境导
研究揭示干细胞分化关键转录因子
近期，国际学术期刊《细胞-干细胞》（Cell Stem Cell）在线发表了由中国科学院数学与系统科学研究院和美国斯坦福大学科研人员合作的干细胞分化的基因调控网络建模成果。这一成果提出了利用匹配的基因表达和染色质可及性数据刻画转录因子和调控元件结合调控下游基因表达的数学模型，构建了描绘细胞状态转化的染色质调控网络，通过网络分析鉴定出TFAP2C和p63分别为表面外胚层起始和角质形成细胞成熟的关键因
研究揭示转录因子NIN在根瘤菌侵染时的关键作用
2月1日，Plant Physiology 杂志在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心/植物生理生态研究所、中国科学院-英国约翰·英纳斯中心植物和微生物科学联合研究中心（Center of Excellence for Plant and Microbial Sciences； CEPAMS）Jeremy Murray研究组题为NIN acts as a Network Hub