基因泰克兰尼单抗注射液FDA批准用于糖尿病视网膜病变治疗
3月21日，罗氏子公司基因泰克公布称，美国FDA已批准公司Lucentis(ranibizumab-兰尼单抗)0.3mg预填充注射剂（PFS）作为一种新给药剂型用于所有糖尿病视网膜病的治疗。预计将在2018年第二季度上市销售。基因泰克全球产品开发主管、首席医学官Sandra Horning博士表示：“糖尿病视网膜病变是一种严重的疾病，影响着美国数百万人。今天，0.3mg L
IBD：人工甜味剂会加重克罗恩氏病的严重程度
2018年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自凯斯西储大学的研究者们发现一种叫做"善品糖"的人工甜味剂能够加重患有克罗恩氏病小鼠的炎症反应。克罗恩氏病是一种肠胃炎，发病部位为消化道。患者往往会出现异常疼痛，严重腹泻、便血、体重减轻以及疲劳等。根据报道，10%-15%的患者称甜味剂会加重其病情。这一发现发表在最近一期的《Inflammatory Bowel Diseases》杂志上，
“头对头”再次战胜克唑替尼，罗氏 alectinib 或将称王 ALK+ 非小细胞肺癌
在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，ALK（间变性淋巴瘤激酶）突变阳性的比例大约为 3%~5%，美国每年新确认 ALK+NSCLC 患者大约 1 万例，远低于 EGFR 突变阳性患者的比例，但 ALK+ 患者大多数对化疗药物无响应，治疗选择
J Crohns Colitis：克罗恩氏病诊断治疗新指标
最近一项研究开发出了一种新型的针对克罗恩氏病（Crohn disease）的血液检测方法，这种方法对于克罗恩氏病的诊断、分析以及治疗提供了新的解决方案。这项由ASU Biodesign研究所以及Mayo Clinic的合作研究发现了多种与该疾病相关的生物标记，这些生物标记仅仅存在于患有克罗恩氏病的患者体内。
Vtesse制药尼曼匹克氏病药物VTS-270获英国突破性创新药物（PIM）资格
近日，Vtesse制药的罕见病创新药VTS-270获得英国药物与健康产品管理局授予的突破性创新药物（Promising Innovative Medicine，PIM）资格，用于治疗C型尼曼匹克氏症。
日本科学家开发新型药物有望治疗尼曼匹克病
细胞一些生理过程的副产物需要及时清除或降解保证细胞行使正常功能。溶酶体是细胞主要的废物处理系统，一旦一些基因异常影响了溶酶体功能就会导致废物堆积在细胞内影响细胞功能。
美尼曼匹克氏症临床试验一关键挫折遭忽视
美国国立卫生研究员临床中心是一项NPC临床试验的所在地。不过，当并发症出现时，该试验被叫停。图片来源：美国国立卫生研究院当美国国立卫生研究院（NIH）院长Francis Collins于5年前提出在NIH成立一个新的转化医学
Stem Cell Reports：用于治疗尼曼匹克病的组合疗法
2014年5月25日讯 /生物谷BIOON/--通过研究从患者来源的诱导多能干细胞（iPS细胞）所生长出的神经和肝脏细胞，怀特黑德研究所研究人员已经确定了潜在的双管齐下的方法来治疗C型尼曼氏病(Niemann-Pick type C,NPC)，NP
Cell Host & Micro：科学家鉴别出参与克罗恩氏病发生的肠道细菌
来自麻省总医院等处的研究人员通过研究发现，在患者发生克罗恩氏病时，其机体肠道中特殊细菌的水平会出现异常性升高或降低，这就为研究者以细菌的代谢产物为靶点开发新型的慢性炎性肠病疗法提供了一定思路。
Nature：克罗恩氏病的遗传原因
自噬基因ATG16L1中的Thr 300-to-Ala (T300A)多态性已被发现是克罗恩氏病（一种慢性肠道炎症，目前正成为工业化国家一个较大的健康问题）的一个显著的易感因子。