新技术或能改善抗炎性药物的运输 有望治疗人类急性呼吸窘迫综合征
2019年8月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自华盛顿州立大学的科学家们通过研究开发了一种新技术，其能利用免疫系统将药物直接运送到机体感染位点；研究者表示，大多数疾病都会在机体的局部组织中发生，这就使得药物成功运输成为了科学家们面对的挑战，因为很多药物并不具有靶向作用，其只会“随遇而安”，因此通过将药物成功运输到疾病位点，在降低疗法带来的副作用的同时还能改善疗法的作用效果。图片来源：
Science子刊：雷特综合征尚无药物可治，增强KCC2基因表达的化合物有望改变这一局面
2019年8月10日讯/生物谷BIOON/---雷特综合征（Rett syndrome, RTT）是一种导致认知、运动和情绪障碍的神经发育疾病。已有人提出兴奋/抑制失衡在RTT中起着主要作用。科学家们在分子致病机制上揭示RTT是由编码甲基CpG结合蛋白2（MECP2）的基因发生突变引起的。目前尚无获批的治疗RTT的药物。作为一种神经元特异性的蛋白，K+/Cl−协同转运蛋白2（KCC2）
Nat Med：北大科学家发现肠道菌群调控多囊卵巢综合征的新机制
2019年7月26日讯 /生物谷BIOON /——多囊卵巢综合征(Polycystic ovary syndrome，PCOS)以雄激素过多、排卵功能障碍和多囊卵巢为特征，常伴有胰岛素抵抗性。而目前研究人员还不清楚PCOS患者发生排卵功能障碍和胰岛素抵抗的机制，这严重限制了相关药物和治疗方法的发展。此前的研究发现代谢健康的改善与较高的微生物群基因含量和微生物多样性增加有关。因此，来自包括北京大学第
天使综合征的致病机制和其潜在药物靶点研究获进展
6月3日，《美国国家科学院院刊》在线发表了一篇题为《UBE3A介导PTPA的泛素化降解调控PP2A活性和树突棘形态》的研究论文，该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室熊志奇研究组与华东师范大学教授廖鲁剑研究组合作完成。该研究描述了泛素连接酶UBE3A通过调控磷酸酶PP2A的激活因子PTPA的泛素化降解，进而影响磷酸酶活性的
Edsivo(celiprolol)治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征(vEDS)遭美国FDA拒绝批准
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Acer Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州的制药公司，专注于收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和超罕见疾病的疗法。近日，该公司宣布，已收到来自美国食品和药物管理局（FDA）的一封完整回应函（CRL），此次CRL是关于Edsivo（celiprolol）治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vascular Ehlers-Danlos
美国FDA授予ARO-APOC3孤儿药资格,治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的
cfDNA检测能有效对双胎妊娠进行唐氏综合征筛查
2019年6月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Ultrasound in Obstetrics & Gynecology上题为“Screening for trisomies by cfDNA testing of maternal blood in twin pregnancy： update of The Fetal Medicine Foundation
首款儿科肌无力综合征新药获批上市
今日，FDA宣布批准Jacobus Pharmaceutical公司开发的Ruzurgi（amifampridine）药片上市，用于治疗6-17岁的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者。这是FDA批准的第一款针对儿科LEMS患者的新药。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，它影响神经和肌肉之间的连接，导致患者出现肌无力和其它症状。LEMS患者的自身免疫系统攻击神经肌肉接
靶向口服疗法dexpramipexole获孤儿药资格，治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）
2019年04月27日/生物谷BIOON/--Knopp Biosciences是一家私营的药物发现和开发公司，专注于为高度未满足需求的炎症和神经疾病提供突破性疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予口服候选药物dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）的孤儿药资格（ODD），这是一种罕见的疾病，治疗选择非常有限。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，
阿斯利康Fasenra治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）II期展现强劲疗效
2019年4月08日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，评估新型抗炎药Fasenra（benralizumab）治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）的II期临床研究已发表于《新英格兰医学杂志》。研究结果显示，Fasenra治疗使患者嗜中性粒细胞几乎完全耗尽。在美国，FDA在今年2月授予Fasenra治疗HES的孤儿药资格。该研究由美国国立卫生研究院（