渤健药物富马酸二甲酯肠溶胶囊治疗复发型多发性硬化在华获批
2021年4月15日,渤健公司(纳斯达克股票代码:BIIB)今日宣布,富马酸二甲酯肠溶胶囊(美国及欧盟注册商品名TECFIDERA®,以下简称富马酸二甲酯)正式获得中国国家药品监督管理局批准,用于治疗复发型多发性硬化。富马酸二甲酯最早于2013年上市,超过10年的临床试验与真实世界数据显示,其拥有确切的安全性和疗效。迄今为止,全球已有超
Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症(MMA)是一种严重的代谢紊乱,最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶(MMUT)基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现,即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此,将MMUT输送至中枢神经系统(CNS)可能会为患者提供神经保护,甚至可能为治疗带来好处。
Metabolic Engineering:代谢工程合成辅酶烟酰胺腺嘌呤二核苷酸取得研究成果
近期,江南大学生物工程学院穆晓清副教授课题组在辅酶烟酰胺腺嘌呤二核苷酸合成方面取得重要进展,研究成果“Improving the production of NAD+ via multi-strategy metabolic engineering in Escherichia coli”正式发表于Metabolic Engineer
美国FDA批准Carbaglu:首个治疗丙酸血症和甲基丙二酸血症相关急性高氨血症的药物!
Carbaglu是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗PA和MMA引起的急性高氨血症的药物,与安慰剂相比,可快速降低血氨水平。
研究揭示D-2-羟戊二酸脱氢酶对底物特异性识别和催化反应的分子机制
近期,中国科学院分子细胞科学卓越创新中心研究员丁建平课题组在Cell Discovery上,在线发表了题为Structure, substrate specificity, and catalytic mechanism of human D-2-HGDH and insights into pathogenicity o
Cell Metab:发现α-酮戊二酸可延长寿命和降低晚年死亡率
2020年9月6日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国和新加坡的研究人员发现在食物中添加了天然代谢物α-酮戊二酸(alpha-ketaglutarate, AKG)的中年小鼠具有更好的 “老年生活”。随着年龄的增长,它们更加健康,死亡前经历的疾病和残疾时间也大大缩短,这在涉及哺乳动物的研究中尚属首次。这些研究结果是基于临床相关的健康寿命(h
研究解析人源二型大麻素受体CB2在激活形态下的信号转导机制
大麻作为药用植物被用于致幻、镇痛的历史可以追溯至几千年之前的世界各大文明之中。大麻的药用价值比较复杂,内含包括四氢大麻酚(THC)、大麻二酚(CBD)等在内的几十种大麻素。植物来源大麻素和合成大麻素通过人体内的内源大麻系统(ECS)发挥多种生理功能。ECS包括两种被称为大麻素受体的G蛋白偶联受体(GPCR),分别为CB1和CB2,通过G蛋白偶联信号通路介导T
甘油产丁二酸细胞工厂方面取得进展
丁二酸可用于1,4-丁二醇、四氢呋喃、γ-丁内酯及PBS可降解塑料的合成,在化工、材料、医药、食品领域有着广泛的用途,被美国能源部列为未来12种最有价值的平台化合物之一。构建高效生产丁二酸的微生物细胞工厂,将可再生的生物质资源高效转化为丁二酸,是近年来国际上的研究热点。甘油作为高还原力的碳源,在生产丁二酸等需要较多还原力的产物时具有较大优势。但是,目前代谢工
首个植物来源大麻素药物Epidyolex(大麻二醇)获欧盟批准,治疗2种罕见儿科癫痫
2019年09月24日/生物谷BIOON/--英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者,致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Epidyolex(cannabidiol,大麻二醇,CBD)口服液体制剂,用于2岁及以上患者,辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征(LGS)和Dravet综合征(DS)相关的癫痫。