首个吸入性左旋多巴产品Inbrija在美国上市，治疗关闭期（OFF）症状
2019年3月4日讯 /生物谷BIOON/ --Acorda Therapeutics公司近日宣布，在美国市场推出Inbrija（左旋多巴吸入粉），该药于2018年12月21日获得美国FDA批准，用于正在服用卡比多巴/左旋多巴治疗的帕金森病患者关闭（OFF）期的间歇性治疗。值得一提的是，Inbrija是第一个也是唯一一个获FDA批准的吸入性左旋多巴，该药便于患者自己操作，适用于OFF期的按需治疗。
研究发现DNA解旋酶PfRecQ1调控恶性疟原虫抗原变异基因家族相互排斥性表达的分子机制
2月6日，国际学术期刊《美国国家科学院院刊》（PNAS）在线发表了中国科学院上海巴斯德研究所江陆斌课题组题为DNA helicase RecQ1 regulates mutually exclusive expression of virulence genes in Plasmodium falciparum via heterochromatin alteration 的最新研究成
“十三五”国家重大科技基础设施“多模态跨尺度生物医学成像设施”可行性研究报告评估会举行
2019年1月14日，国家发展和改革委员会委托中国国际工程咨询公司在北京大学组织召开“十三五”国家重大科技基础设施“多模态跨尺度生物医学成像设施”可行性研究报告评估论证会。专家组由中国医学科学院强伯勤院士、解放军总医院陈香美院士、上海交通大学邓子新院士等11位院士专家组成。北京大学校长郝平，副校长、设施总指挥王仰麟，副校长龚旗煌院士，设施首席科学家程和平院士，设施副总指挥雷鸣、莫元彬，设施副总工程
阿斯利康Fasenra治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）获孤儿药资格
2018年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予新型抗炎药Fasenra（benralizumab）治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕
多篇文章解读近期人类囊性化疾病研究进展！
本文中，小编整理了近期科学家们在人类纤维化疾病领域的重要研究成果，分享给大家！【1】AJRCCM：纤维化发生的机制doi：10.1164/rccm.201708-1580OC先天性肺纤维化（IPF）是一种难以治愈的肺部疾病，起因不明且治疗手段有限。目前的研究表明信号分子WNT5A对于疾病的进展具有关键的作用。如今，来自德国的研究者们发现了该分子导致纤维化疾病发生的内在机制。IPF伴随着胞外小泡的数
转移肿瘤驱动致癌基因的变异同质性
《科学》杂志发表了一篇哈佛和斯坦福大学科学家有关未经治疗转移肿瘤中驱动基因变异情况的分析（DOI： 10.1126/science. aat7171）。作者从20位实体瘤患者（包括乳腺癌、结肠癌、前列腺癌、胰腺癌等）提取了115个样品、包括76个未经治疗的转移肿瘤样品。结果发现肿瘤患者的转移肿瘤组织中驱动基因变异情况基本一致、同质性很高。那些在不同肿瘤样品变异不同的驱动基因
多篇研究表明利用三维大脑样微环境可高效地促进治疗性神经元产生
2018年8月30日/生物谷BIOON/---人类大脑由高度复杂和广泛的细胞和神经元网络组成，然而人们对发育中的大脑的现有科学理解是相对有限的。作为一个不断发展的领域，神经工程（neuroengineering）采用先进的技术来操纵神经元。这个学科的科学家们能够开发中枢神经系统和外周神经系统的疾病模型，以便理解神经系统疾病，并为神经组织工程构建出下一代的生物材料。直接重编程成纤维细胞（一种体细胞）
识别非编码区致病性变异研究获进展
如何解读与复杂疾病有关的遗传变异，尤其是非编码区变异，是疾病遗传学领域的一个巨大挑战。现有的方法在评估非编码区致病性变异方面存在着假阳性率过高、敏感度不够等问题。为了解决这一难题，中国科学院北京生命科学研究院赵方庆团队首次提出一种全新的基于人群等位基因频率谱的监督集成算法（PAFA），以实现对复杂疾病和性状相关的遗传变异进行打分识别及功能性评估。7月11日，该团队的最新研究成果以Prioritiz
Cell：揭示转移性前列腺癌的基因组特征和结构变异
2018年7月22日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国华盛顿大学圣路易斯医学院、加州大学旧金山分校和密歇根大学的研究人员利用基因测序技术，揭示出100多种侵袭性前列腺肿瘤的完整DNA组成，并准确地找到了这些致命性肿瘤都具有的重要遗传错误。该研究为寻找治疗前列腺癌（特别是这种疾病的致命性形式）的新方法奠定了基础。相关研究结果于2018年7月19日在线发表在Cell期刊上，论文标题为
鉴定出导致血癌前疾病的遗传性变异和获得性突变
2018年7月15日/生物谷BIOON/---克隆性造血（clonal hematopoiesis）是一种与年龄相关的白细胞病症。它与较高的某些血癌和心血管疾病风险相关联。在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院和哈佛陈曾熙公共卫生学院等研究机构的研究人员鉴定出首批已知的遗传性基因变异中的一些基因变异能够显著增加一个人患上克隆性造血的几率。相关研究结果于2018年7月11日在线发表在Nature期刊上