FDA对Pharmaxis治疗囊胞性纤维症药物Bronchitol亮红灯
2013年3月20日讯 /生物谷BIOON/ -- FDA于本周二早上否决了澳大利亚公司Pharmaxis公司关于申请将治疗囊胞性纤维症的药物Bronchitol上市销售的申请，原因是Pharmaxis公司无法充分证明药物的安全性和有效性。
体外病毒测试方法：细胞基质检定 Cell Substrate Characterization
全球各国监管当局，如美国食品药品管理局FDA和欧洲药品评估局EMEA针对生物药及疫苗生产过程中的微生物污染和杂质限度发布了严格的限制法规。这些法规确保了产品的无菌和病人的安全。为确立测试方法的准确性，各监管当局要求生产企业在临床试验被批准前及生物药和疫苗终产品释放前，完成验证测试。因此，生产流程的各个环节都必须通过繁复的安全测试以证明产品的一致性、稳定性及纯度。
JoVE：利用微泡和超声改善血脑屏障通透性
治疗脑部位疾病的最棘手问题之一是血脑屏障，血脑屏障会阻断有害的毒素和有益的药物进入大脑。但是发表在JoVE杂志上的一项新技术表明使用核磁共振成像仪器，利用微泡和超声聚焦能帮助药物进入大脑，这一新技术可能为治疗一些重症疾病如阿尔茨海默氏症和脑肿瘤等新提供新的治疗途径。 目前破坏血脑屏障（BBB）的方法是利用渗透调节剂，如甘露醇吸收构成血脑屏障的细胞中的水份，导致细胞之间的间距变得更大。
Diabetes：抑制基质金属蛋白酶9活性降低细胞炎症
绝大多数Ⅰ型糖尿病、无胰岛素抗体和低水平Ｃ肽Ⅱ型糖尿病，糖尿病肾病，器官移植后糖尿病，胰腺疾病或胰腺切除导致的糖尿病等４类患者，适合进行成人胰岛细胞移植。胰岛腺移植作为1型糖尿病根治手段之一，近年来也取得了许多进展。 然而，移植后的胰岛细胞会遭到破坏，以及产生炎症反应。基质金属蛋白酶（MMP）-2和-9虽然参与细胞外基质的重塑和白细胞的迁移，但其对移植的胰岛细胞的作用却尚未明了。
Nat Cell Biol：囊泡运输分子机制研究获重大进展
细胞生命活动依赖于胞内运输系统。细胞内的运输系统将大量需要运输的物质分拣、包装到膜状的囊泡结构中，利用动力蛋白（又称为分子马达molecular motor）水解ATP产生的能量驱动囊泡在微管或微丝细胞骨架充当的轨道上移动，高效精确地将各种货物定向运输到相应的亚细胞结构发挥生理功能。囊泡运输分为几个环节：货物识别、沿着微管轨道运输以及货物卸载。
JBC：基质金属蛋白酶1a促进肿瘤发生及转移
基质金属蛋白酶(MMP)是水解细胞外基质的蛋白裂解酶。MMPs几乎能降解ECM中的各种蛋白成分,破坏肿瘤细胞侵袭的组织学屏障，在肿瘤侵袭转移中起关键性作用，从而在肿瘤浸润转移中的作用日益受到重视，被认为是该过程中主要的蛋白水解酶。 基质金属蛋白酶1(MMP1)，是一种胶原蛋白酶及G蛋白偶联的蛋白酶激活受体1(PAR1)的激活因子，是近年来新发现的一个与肿瘤形成及迁移有关的靶点。
Novartis治疗囊胞性纤维症新药获得FDA通过
2013年3月24日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药公司Novartis研发的一种用于囊胞性纤维症（cystic fibrosis ，CF）患者的药物上周五获得FDA通过，这种名为TOBI Podhaler的新药主要用于治疗CF患者的细菌感染。美国大约有30000名CF患者，这种慢性基因紊乱疾病会导致呼吸困难以及消化问题。