PNAS：靶向亨廷顿氏病突变基因治疗患者
2012年11月7日 讯 /生物谷BIOON/ --亨廷顿氏病是一种遗传性神经退行性疾病，能导致不协调的肢体动作和认知能力下降。在最近发表在PNAS杂志上的一项研究中，西班牙研究人员成功地减少了亨廷顿氏病突变基因的染色体表达，抑制了亨廷顿氏病的发展。 研究人员表示成年人特别需要亨廷顿蛋白，亨廷顿蛋白位于人体不同组织，能确保神经元的发育和生存。突变基因导致亨廷顿蛋白以异常形式存在。
JNCI：特定基因突变或助科学家开发出膀胱癌新型靶向疗法
2013年1月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际著名杂志Journal of the National Cancer Institute上的一篇研究报告中，来自国立卫生研究院的研究者通过研究揭示了，遗传特定常见基因突变的病人会发生膀胱癌肿瘤，这种肿瘤可以强烈表达一种称为前列腺干细胞抗原的蛋白质（PSCA），这种蛋白质也可以在许多胰腺肿瘤或者前列腺肿瘤中进行表达。
J Immunol：靶向基因组中化石病毒的新型抗体 免疫攻击HIV-1病毒
2014年8月10日讯 /生物谷BIOON/--寻找HIV-1免疫疗法的路上从来都不是一帆风顺的，充满了众多障碍。然而，乔治华盛顿大学、Rochester大学和加州大学旧金山分校科学家合作，一步步接近发现HIV-1的一个可行的免疫治疗方案，即针对埋藏我们基因组中的化石病毒，来免疫攻击HIV-1病毒。研究人员一直在寻找一种中和抗体，可直接针对HIV-1包膜，以阻止病毒。但抗体一直没能与HIV-1包膜
Science：发现靶向治疗镰刀状细胞疾病的新型基因调节子
一种新型的遗传靶点，该靶点是一种增强子，其可以在红细胞中控制一种名为BCL11A的分子开关，从而调节血红蛋白的产生。 (Credit: © 18percentgrey / Fotolia) 2013年10月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自波士顿丹娜-法伯儿童癌症及血液障碍研究中心（音译）的研究者通过研究发现了一种新型的遗传靶点，该靶点是一种增强子...
Nature：全基因组关联性研究揭示引发风湿性关节炎的遗传突变 为开发靶向药物提供希望
研究人员对风湿性关节炎发病的遗传基础进行了一项全球性的大型研究，通过研究科学家们揭示了该疾病发病的生物学特性，为开发治疗风湿性关节炎的新型药物提供了一定的基础和思路。
雅本化学2013年剑指抗肿瘤靶向药物
上海2013年2月18日电 /美通社/ -- 主营医药中间体的国际定制生产服务商雅本化学的董事长蔡彤近日在接受《理财周报》的采访*时表示：靶向药物已成为抗肿瘤药物的主要发展方向。
Diabetologia：翟琦巍等发现小RNA通过靶向Sirt1基因调节胰岛素敏感性
近日，国际著名学术期刊Diabetologia在线刊登了中科院上海生命科学研究院营养所翟琦巍研究组研究人员的最新研究成果“Downregulation of miR-181aupregulates sirtuin-1 (SIRT1) and improves hepatic insulin sensitivity，”。
中科院生物物理所和华大基因在靶向修复疾病基因方面取得重要进展
2014年7月3日，CellStemCell杂志发表了题为"Targeted Gene Correction Minimally Impacts Whole-Genome Mutational Loadin Human-Disease-Specific Induced Pluripotent Stem Cell Clones"的研究论文。
中科院生物物理所和华大基因在靶向修复疾病基因方面取得重要进展
2014年7月3日，CellStemCell杂志发表了题为"Targeted Gene Correction Minimally Impacts Whole-Genome Mutational Loadin Human-Disease-Specific Induced Pluripotent Stem Cell Clones"的研究论文。