JCI：血脑屏障突破允许递送药物治疗脑病和癌症
2016年4月11日讯 /生物谷BIOON/ --在最近发表于《Journal of Clinical Investigation》期刊的研究中，康奈尔大学研究人员发现一种穿透血脑屏障（BBB）的新方法，可能很快允许递送药物直接进入大脑以治疗疾病，比如阿
Nat Biotechnol：基因运输载体新突破，转导效率至少提高40倍
在一项新的研究中，研究人员开发出一种被称作基于Cre重组的AAV靶向进化的病毒衣壳选择方法，从而能够让他们开发出更加高效地转导体内表达Cre的细胞群体的AAV病毒载体。
Science:基因调控新进展 或为抗癌药物开发提供新思路
人类基因组中有大约20,000个基因，但并非所有基因都在各种细胞类型中始终表达。在任何一种情况下，一个细胞都只会将大约一半的基因表达为蛋白质。而在这些激活的基因中，有75%的基因会受到"RNA聚合酶暂停"过程的调节。当RNA聚合酶位于基因起始位置准备进行转录，就会发生这一重要的基因调控方式。这一过程就好像运动员在赛道起点等待起跑信号，转录机器随时准备发动，但仍然要等待正式的信号。
基因泰克、诺华、Ophthotech三人行 联手开发|药物pegpleranib前景广
最近罗氏旗下的基因泰克公司就宣布将投资Ophthotech公司用于治疗老年性黄斑变性新药Pegpleranib，并将于另一制药巨头诺华公司分享该药物的海外版权。
EBioMedicine：基因版本差异或使抗HIV药物产生不同药效反应
一项针对人类组织及细胞的研究表明，除了患者未遵医嘱接受治疗这一种因素外，基因变异或成为治疗HIV和预防HIV感染药物失效的的主要原因。
国际精准医学与未来健康前沿论坛暨全国第三届药物基因组学学术大会第二轮邀请通知
国际精准医学与未来健康前沿论坛暨全国第三届药物基因组学学术大会第二轮邀请通知尊敬的老师以及各位行业同仁们：您好！由中国药物基因组学专业委员会主办、上海交通大学Bio-X研究院和康昱盛生物信息公司承办的国际
福泰制药联手CRISPR Therapeutics 基因编辑筛选药物靶点来了？
福泰制药宣布将与CRISPR Therapeutics签约四年合作开发针对已经有人类基因确证靶点的CRISPR-Cas9药物。如果所有项目都成功上市，Vertex最终的支付金额将高达26亿美元。
基因沉默药物治疗亨廷顿氏病开启首次临床试验
最近，来自英国伦敦大学学院的研究人员对首批亨廷顿氏病病人进行了实验性RNA靶向药物治疗，该临床试验的主要目的在于检测该实验性药物的安全性，这种叫做ISIS-HTTRx的药物由著名制药公司Isis Pharmaceuticals发现并进行开发。
Cell Rep：古老病毒或可作为基因疗法的载体
机体免疫系统可以保护机体免受侵袭，但有时候其会排斥解救患者的输血或器官移植，研究者常用的一种方法就是利用病毒作为载体来运输基因疗法进入体内治疗疾病，而近日一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究论文中，来自国外的研究人员就开发了一种新型的基因疗法。 articles.view/art