Science：中科院高彩霞课题组发现胞嘧啶碱基编辑器引发意想不到的全基因组脱靶突变
2019年3月2日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，中国科学院的高彩霞（Caixia Gao）课题组通过对作为一种重要的作物物种的水稻进行全基因组测序对胞嘧啶碱基编辑器（BE3和HF1-BE3）和腺嘌呤碱基编辑器（ABE）产生的脱靶突变进行全面调查。他们发现胞嘧啶碱基编辑器（BE3和HF1-BE3）诱导全基因组脱靶突变。相关研究结果于2019年2月28日在线发表在Science期刊上，
Nature：中美等7个国家的科学家呼吁在全球暂停制造基因编辑婴儿
2019年3月16日讯/生物谷BIOON/---2019年3月13日，来自中国科学院生物化学与细胞生物学研究所、华中科技大学、北京生命科学研究所、北京大学生命科学院、美国布罗德研究所、斯坦福大学、哈佛大学医学院、遗传联盟 (Genetic Alliance)、加拿大达尔豪斯大学、德国马克斯普朗克病原体科学研究所、柏林洪堡大学、明斯特大学、慕尼黑大学、法国巴黎笛卡尔大学、意大利圣拉斐尔生命健康大学和
Science：我国李亦学课题组和杨辉课题组揭示胞嘧啶碱基编辑器诱导大量的单位点脱靶突变
2019年3月2日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑在治疗由致命性突变引起的遗传疾病上有很大的潜力。对基因组编辑的脱靶效应进行全面分析是验证这种编辑实用性所必需的。科学家们已开发出多种方法来检测全基因组范围内的基因编辑脱靶位点。然而，这些方法并不适用于检测体内的单核苷酸变异（SNV）。在一项新的研究中，中国科学院的李亦学（Yixue Li）课题组、杨辉（Hui Yang）课题组和美国斯坦福大学
人体临床试验初步结果表明体内基因编辑取得成功
2019年3月10日讯/生物谷BIOON/---2017年末，科学家们首先开始尝试编辑成年人的基因，以治疗罕见的遗传疾病。2019年2月7日，在美国佛罗里达州奥兰多市举行的WORLDSymposium会议上，来自Sangamo 治疗公司（Sangamo Therapeutics）的研究人员分享了一项临床试验的初步结果，该初步结果表明他们真地成功地改变了DNA，不过目前尚不清楚这种干预措施是否有助于
盘点CRISPR基因编辑技术10大"不寻常"应用
在过去的几年里，CRISPR频频被新闻报道，这是有原因的。这种工具使基因编辑变得比以往任何时候都更加容易和更快速，CRISPR在治疗疾病方面已经显示出巨大潜力，这项技术已经加速用于对各种人类疾病潜在原因的研究。此外，该技术已经开始了临床试验，将基因编辑工具本身用于治疗癌症、失明和艾滋病等疾病。它CRISPR的医学应用一直是行业关注的焦点，特别是在中国学者——南方科技大学生物系副教授贺建
Nat Biotechnol：新研究能够降低基因编辑的出错几率
2019年3月5日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，韩国IBS基因组工程中心的研究人员已经确定了基于CRISPR靶向腺嘌呤的基因编辑工具（ABE）的错误率。对这一工具的错误率的评估对于其在临床和生物技术中的应用至关重要。他们的研究结果发表在Nature Biotechnology上。DNA的四个碱基：腺嘌呤（A）与胸腺嘧啶（T），胞嘧啶（C）与鸟嘌呤（G）结合，形成32亿字母的独特组合，这构成
研究人员拓展Cas12a基因编辑工具盒并优化其编辑效率
近年来CRISPR基因编辑工具的出现，依靠其简单、快速、高效等优势，极大地优化了基因工程的操作方法和手段，并且为基因治疗等领域带来了变革。目前，科学家已经鉴定出6种类型、20余亚类的CRISPR系统。但是，只有Cas9、Cas12a和Cas12b三种系统被成功改造为基因组编辑工具。其中，Cas12a作为第二种用于哺乳动物基因组编辑的CRISPR系统，其自身独特性，使得Cas12a与Ca
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
WHO成立人类基因组编辑治理监督委员会 建立全球标准
在国际上对中国首例人类胚胎基因编辑治疗的关注和谴责后，世界卫生组织（WHO）已经开始采取相关行动，制订基因编辑监督标准。上周四（2月14日），WHO宣布正在组建一个专家小组，组成咨询委员会，以制定人类基因组编辑治理和监督的全球标准。根据WHO公布的简短声明，该委员会的目标是就人类基因组编辑的治理机制提出适当的建议。委员会成员将审查与实践相关的科学、道德、社会和法律挑战。根据公告显示，该
Genetics：嵌套CRISPR利用长片段进行高效的基因组编辑
2019年2月14日讯/生物谷BIOON/---CRISPR是一种通过高精度基因组编辑引发生物医学研究变革的技术。然而，即使它允许相对容易地产生或校正由单个或几个核苷酸组成的突变，在对基因组中较大DNA片段进行编辑时，它仍然存在着限制。比如，将产生荧光蛋白（比如广泛使用的绿色荧光蛋白）的基因插入到基因组中具有较低的效率，而且涉及复杂的克隆步骤。在一项新的研究中，西班牙Bellvitge生物医学研究