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有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Nature:EDIT-B血液检测能否颠覆双相情感障碍的传统诊断方式?

通过及早区分双相情感障碍与抑郁症,患者能够更快地获得适合的治疗,从而减少因误诊带来的痛苦和经济负担。

2024-11-19

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

外泌体液体活检在胰腺癌早期检测中的应用

根据2024美国癌症研究协会(AACR)年会上发表的一项研究,在结合生物标志物CA 19-9的情况下,基于外泌体的液体活检可准确检测出97%的Ⅰ~Ⅱ期胰腺癌。

2024-07-21

基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病

StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。

2024-11-30

PNAS:关键受体或能揭示机体肠道细胞检测有害入侵者的分子机理

本文研究结果强调了GPCRs在根据局部代谢线索调节人类肠道免疫系统功能中的重要作用。

2024-11-15

Cell子刊:李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器,率先实现体内高效基因编辑

在这项最新研究中,研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB,通过多轮结构引导的工程化改造,其活性平均增加了7.5倍。

2024-08-05

细菌能够在基因组外从头生成新基因,以对抗病毒感染

这项颠覆性研究表明,DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制,该机制涉及通过非编码RNA(ncRNA)的滚环逆转录来指导DNA的从头合成,并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。

2024-08-19

金唯智2024园区行-上海站 | 加速新药研发 赋能安评检测

我们相信,通过这次用户会,您不仅能够获得宝贵的知识和信息,更能够与行业内的同仁建立深厚的联系。让我们携手并进,共同推动行业的创新与发展。

2024-08-12