PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症
2019年2月16日 讯 /生物谷BIOON/ --明尼苏达大学医学院最近一项研究为利用细胞疗法治疗肌营养不良带来了新的希望。在这一发表在美国国家科学院院刊（PNAS）上的研究中，作者深入地研究了体外产生的细胞如何达到肌肉再生的目的。（图片来源：www.pixabay.com）多年来，研究者们率先在体外从多能干细胞培养分化产生肌肉干/祖细胞。这些细胞在移植到患有肌营养不良症的小鼠后能够产生新的功能
进军基因治疗领域！罗氏启动$43亿收购Spark，获美国首个基因疗法及广泛基因治疗项目
2019年03月09日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，已启动以114.5美元的价格对基因治疗公司Spark Therapeutics所有已发行普通股进行现金收购。双方于2019年2月22日宣布达成并购协议，罗氏将以每股114.5美元的价格全现金收购Spark Therapeutics，该价格较Spark Therapeutics公司2019年2月22日收盘价溢价12
Brain：限时GDNF基因疗法有望治疗近端神经病变
2019年3月9日讯/生物谷BIOON/---对近端神经病变（proximal nerve lesion）患者进行神经外科修复导致的功能恢复不令人满意。针对神经营养因子的基因疗法是促进轴突再生的一种强有力的策略。胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）基因疗法促进运动神经元存活和轴突生长，然而，不受控制的GDNF递送导致轴突卡压（axon entrapment）。在一项新的研究中，利用一种免疫逃避的强
基因疗法大受青睐 渤健8亿美元收购这家眼科基因治疗公司
日前，Biogen（渤健）宣布将以总计约8亿美元（每股25.50美元）的价格收购眼科基因治疗公司NightstarTherapeutics。收购消息公布后，Nightstar公司股票3月4日早盘飙升逾66％。该协议将使得Biogen获得Nightstar旗下一系列的眼科基因治疗候选药物，这也是该公司的业绩增长领域，收购将使得Biogen闯入该竞争市场。据悉，此次收购计划将通过现金完成，
想戒烟 是电子烟成功率高还是尼古丁替代疗法效果好？
在大型随机对照试验中，电子烟戒烟效果是尼古丁替代疗法的两倍。这是发表于《新英格兰医学杂志（NEJM）》的一篇最新研究结果。在美国FDA尚未批准电子烟作为戒烟疗法的当下，这则研究引起了学界对戒烟疗法的热议。这项研究由英国国家健康研究所（NIHR）资助，并获得了英国癌症研究中心的支持。研究在英国招募了886名有依赖性的吸烟者，其中绝大多数是中年人。受试者被随机分配接受3个月的尼古丁替代疗法
进军基因治疗领域！罗氏怒砸$43亿收购Spark，获美国首个基因疗法及广泛基因治疗项目
2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）与基因治疗公司Spark Therapeutics近日联合宣布，双方已达成一项最终并购协议，罗氏将以每股114.5美元的价格全现金收购Spark Therapeutics，该价格较Spark Therapeutics公司2019年2月22日收盘价溢价122%，此次收购的总价值约为43亿美元。该笔交易已获双方董事会的一致
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
基因治疗再升温！Sarepta以1.5亿美元收购Myonexus，开发5款罕见病创新疗法
2019年02月28日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics是是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见性疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，已行驶选择权，以1.5亿美元收购Myonexus Therapeutics，后者是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发变革性的基因疗法，治疗5种类型的LGMD（LGMD2E、LGMD2D、LGMD2B、LGMD2C、LGMD2L）。这也
PNAS：基于AAV的基因疗法成功逆转小鼠先天性耳聋
耳聋也被称为听力障碍，是当今医学界面临的最大挑战之一。根据世界卫生组织(WHO)的统计，全世界有5％的人口(约3.6亿人)患有听力障碍。遗传性耳聋是新生儿常见的疾病，发病率大约1/1000，且80%是常染色体隐性遗传(DFNB)，20%为显性。极大未满足的医疗需求目前治疗耳聋的方法比如助听器、振动声桥及人工耳蜗等。对于听力损失超出助听器帮助的患者，唯一有效的治疗选择是人工耳蜗(CI)。CI是市场上
PNAS：基因疗法能够治疗小鼠先天性耳聋症状
2019年2月21日 讯 /生物谷BIOON/ --与迈阿密，哥伦比亚和旧金山的大学合作，来自巴斯德研究所，Inserm，CNRS，法兰西学院，索邦大学和Clermont Auvergne大学的科学家们成功恢复了DFNB9耳聋小鼠的听力，这是最常见的先天性遗传性耳聋病例之一。患有DFNB9耳聋的个体缺乏编码otoferlin的基因，而otoferlin是一种对于在听觉感觉细胞突触中传递声音信息必不